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2023-02-24 17:07来自微博网页版

#罕见病守护计划##让罕见被看见#【稻草人守护计划 | 2023#国际罕见病日# 】作为极少数群体，罕见病患者的声音是难以被听见的。罕见亟需被看见。为了更好地让罕见病患者融入社会，同时更好地为患者组织赋能，于是，我们发起了“稻草人守护计划”的公益项目。欢迎加入“稻草人守护计划”，一起守护罕见

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2026-07-03 18:32来自微博 weibo.com

【2026年，这3款药物有望下半年在中国获批 | #孤儿药# 】2025年，多款国产创新罕见病药物获批上市，持续完善国内罕见病诊疗体系。2026年，国家药监局持续倾斜审评资源，重点保障#罕见病# 临床急需，加速本土原创创新药落地。多款国产重磅罕见病新药已进入上市申报、优先审评阶段，有望于2026年获批，为

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2026-07-03 18:28来自微博 weibo.com

【他只有4英尺高，却跑赢了死神17年 | 故事】出生时，医生说他只能活24小时。17年后，他戴着一枚特殊奥运会金牌，在佛州的阳光下跑完了一生。他叫Ray-Ray，一个只有4英尺高、却装得下整个宇宙的男孩。#塞克尔综合征# #罕见病# http://t.cn/AXoI8GoI

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2026-07-03 18:24来自微博 weibo.com

【一针实现长效治疗！这款基因疗法正式获欧盟上市批准 | 资讯】近日，诺华宣布欧盟委员会（EC）已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）上市，用于治疗携带生存运动神经元 1（SMN1）基因双等位基因突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 型#脊髓性肌萎缩症# （#SMA# ）患者。 #罕见病#

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2026-07-03 18:23来自微博 weibo.com

【跨越两年的约定：沈宁团队用AI为#早老症# 编织“生命线” | 资讯】近日，浙江大学良渚实验室的沈宁团队创新性地利用#人工智能# （AI）算法设计出了一把针对早老症的“万能钥匙”—新型反义寡核苷酸（ASO）药物 LM2556。实验结果令人振奋：该药物成功让早老症小鼠的寿命延长了惊人的 82.86%！

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2026-07-02 11:58来自微博 weibo.com

【患者被判两年，药代被判十四年，中国#血友病# 患者因何普遍“骗保”? | 关注】一场“0元购药”的骗保风波，正让血友病患者群体感到不安。 http://t.cn/AXobkeaC

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2026-07-02 11:51来自微博 weibo.com

【三期临床成功创新疗法斩获关键性阳性结果 | 资讯】6月30日，赛诺菲公布Nexviazyme治疗初治婴儿型#庞贝病# （IOPD）的Baby-COMET Ⅲ期单臂开放标签研究取得阳性结果，研究顺利达成全部主要与次要终点。 http://t.cn/AXobDMeK

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2026-07-01 14:55来自微博 weibo.com

【5款#罕见病# 药物迎新进展；医保目录初审名单公示；2025中国新药注册临床试验进展年度报告发布 | #壹周罕见药闻# 】罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 http://t.cn/AXo2hVfi

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2026-07-01 09:37来自微博 weibo.com

【重磅！海外突破性罕见#肿瘤# 新药国内申报获 |# 孤儿药# 】6 月 29 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，默克申报的尼罗司他（Nirogacestat）上市申请正式获受理。早在今年 5 月，该药物就已被 CDE 纳入优先审评，适应症为需接受系统性治疗的成人进展性韧带样纤维瘤病(硬纤维瘤，也

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2026-06-30 17:20来自微博 weibo.com

【所有的疾病都可以用#基因疗法# 来解决，为何患者还在等待？| 关注】所有的疾病都可以用基因疗法来解决，为何患者还在等待？一起来聆听西班牙Columbus基金会创始人兼秘书长、Columbus风险投资公司创始人兼合伙人Javier Garcia Cogorro的分享。#罕见病# http://t.cn/AXoPFlBi

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2026-06-30 17:15来自微博 weibo.com

【#医保# 目录初审名单公示，哪些#罕见病# 药有望进去？ | 关注】快来评论区留言，一起呼吁！！！ http://t.cn/AXoPkZt9

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2026-06-30 09:12来自微博 weibo.com

【全球首次！罕见耳聋基因治疗实现对侧耳再给药 | 资讯】6 月 26 日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟、陈兵教授团队，在国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》发表题为《Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF-related deafness: a single-arm trial》的研究论文。

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2026-06-29 20:55来自微博 weibo.com

【患者与基金会入局，重构罕见病#药物研发# 新局面 | 关注】当传统制药模式因商业回报有限而难以覆盖超#罕见病# 时，患者组织、基金会、患者与患者家庭正在成为推动药物研发的重要力量。从非营利机构承接药品长期开发与上市责任，到患者家庭亲自发起基因治疗项目、筹集资金、链接科研团队、推动临床转

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2026-06-29 20:50来自微博 weibo.com

【FDA #罕见病# 审评尺度放宽，#基因疗法# 迎来新进展 | 资讯】近日，美国 FDA 罕见病创新药审评政策呈宽松趋势，Regenxbio 用于治疗亨特综合征的基因疗法 Navsunli 迎来监管利好。 http://t.cn/AXSDX6gi

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2026-06-29 20:48来自微博 weibo.com

【国内首个唯一 · 重组 ADAMTS13 创新疗法获批 | #孤儿药# 】6 月 22 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α获批准，用于儿童及成人先天性血栓性#血小板减少性紫癜# （cTTP）患者的按需或预防性酶替代治疗（ERT）。 http://t.cn/AXSD6avy

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2026-06-29 20:46来自微博 weibo.com

【#罕见病# 少年#高考# 591分，“希望将来用一技之长回馈社会” | 关注】山西太原罕见病少年张泽鑫高考获得591分。张泽鑫得知高考分数后说，“超出了预期的分数，希望将来用一技之长回馈社会，报答所有人。” http://t.cn/AXSDiVbC

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2026-06-29 20:38来自微博 weibo.com

【3000 万！新药海外权益重磅交易达成 | 资讯】近日，Ionis制药宣布与 Recordati 达成许可协议，Recordati 获得 Zilganersen 在美国以外所有地区的独家开发与商业化权益，该药物拟用于治疗亚历山大病。#罕见病# #孤儿药# http://t.cn/AXSDf1K3

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2026-06-26 07:57来自微博 weibo.com

【如果人没有痛觉，会怎么样？ | 故事】我七岁的儿子，天生无法感知疼痛，也不会流汗。命运拿走了他身体里的报警器，我便决定，用余生成为他最敏锐的哨兵。#罕见病# #先天性无痛无汗综合征# http://t.cn/AXSp8Ubm

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2026-06-26 07:52来自微博 weibo.com

【重磅!又一款#罕见病# 治疗新药在华获批罕见病治疗再添长效新药 | #孤儿药# 】 http://t.cn/AXSpTWrw

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2026-06-24 14:42来自微博 weibo.com

【马戏团里的“怪鸟”明星：Minnie Woolsey的荒诞一生 | 故事】#罕见病# http://t.cn/AXSJHZUS

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2026-06-24 14:38来自微博 weibo.com

【快来看看，都谁来参加第三届Hope for Rare Science Conference科研盛会 | 会议】 #罕见病# #中国罕见病科研大会# http://t.cn/AXSJT4ey

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2026-06-24 14:34来自微博 weibo.com

【#罕见病# 临床试验登记118项，2025中国新药注册临床试验进展年度报告发布 | 资讯】#孤儿药# http://t.cn/AXSJY7pi

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2026-06-23 15:18来自微博 weibo.com

【读懂#罕见病# 研究的第一张地图，6位专家聚焦自然病史与临床管理分享洞见 | 大会议题】第三届#中国罕见病科研大会# 特别设置“罕见病的自然史与临床管理”分论坛，邀请德国美因茨约翰内斯·古腾堡大学医学中心人类遗传学退休副教授Oliver Bartsch，浙江大学求是特聘教授、浙江大学医学院附属第二医院

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2026-06-23 15:13来自微博 weibo.com

【中外专家齐聚上海，聚焦#罕见病# 疾病模型与治疗转化 | 大会议题】第三届#中国罕见病科研大会# 特别设置“罕见病研究中的疾病模型”分论坛，邀请阿斯利康Alexion高级副总裁、研究与产品开发负责人郑承兴，法国国家科学研究中心特级研究主任Yann Hérault，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授，广东

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2026-06-23 14:59来自微博 weibo.com

【倒计时三天！6月25日开幕式直播预告 · Hope for Rare Science Conference邀您探索“无人之境” | 会议】2026年6月25-27日，第三届Hope for Rare Science Conference（#中国罕见病科研大会# ）将在上海三甲港绿地国际会议中心盛大启幕。在6月25日（周四）下午的开幕式上，全球顶尖科学家、监管领袖与

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2026-06-23 10:52来自微博 weibo.com

【9款#罕见病# 药物迎新进展；首批药品试验数据保护名单出炉；第三届中国罕见病科研大会完整议程发布 | #壹周罕见药闻# 】罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 http://t.cn/AXStJZq3

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2026-06-23 10:34来自微博 weibo.com

【生物样本库如何助力#罕见病# 精准诊疗？4位专家共探样本资源转化路径 | 大会议题】#中国罕见病科研大会# http://t.cn/AXStfXXa

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2026-06-23 10:25来自微博 weibo.com

【中美俄顶尖专家齐聚上海，直面未诊断疾病与医学遗传学前展 | 大会议题】#中国罕见病科研大会# #罕见病# http://t.cn/AXStc1a8

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2026-06-23 10:16来自微博 weibo.com

【失声六年！AI复原#蔡磊# 原声，四座时钟宣战渐冻症 | 关注】6月21日世界渐冻人日，蔡磊发布一支名为《倒计时》的主题演讲。患#渐冻症# 已经六年多时间，他全身仅剩眼球可以转动。此次他坚持真人出镜，用AI技术复原自己的声音，完成对渐冻症的“决战宣言”。 http://t.cn/AXSttxE2

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2026-06-22 10:15来自微博 weibo.com

【新药来了！1~5月有关神经内科的#罕见病# 新药盘点 | #孤儿药# 】2026 年 1～5 月，有关神经内科的罕见病新药获批。据罕见病信息网不完全统计，本文梳理17款新药的适应证与关键临床数据等信息。 http://t.cn/AXSy8PT9

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2026-06-21 11:53来自微博网页版

【#罕见病# AAV #基因疗法# 将启动 II 期关键研究 | 关注】6月15日，Lexeo Therapeutics宣布，已正式确定其候选基因疗法LX2006的确证性临床试验SUNRISE-FA 2的试验方案与统计分析计划（SAP）。该研究产生的临床数据将用于支持LX2006通过美国FDA的加速审批通道，公司计划于2028年递交生物制品许可申请

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2026-06-21 11:48来自微博 weibo.com

【申请倒计时！FH#基因# 和BRCA2基因科研专项基金 | 资讯】为推动#罕见病# 的科学研究与临床转化，瑞鸥公益基金会于2026年4月正式发起“FH基因和BRCA2基因科研专项基金”，支持针对FH基因（延胡索酸水合酶基因）和BRCA2基因（乳腺癌易感基因2型）突变的相关研究与先进疗法开发。现发布项目申请通知，

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2026-06-21 11:37来自微博 weibo.com

【里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点 | 资讯】近日，诺华宣布，其用于治疗#面肩肱型肌营养不良症# (FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)，在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。#罕见病#

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2026-06-21 11:36来自微博 weibo.com

【国家重磅发布！首批药品试验数据保护名单出炉 | #孤儿药# 】端午节前夕，国家药监局药品审评中心正式公布第一批药品试验数据保护清单，共涉及19个药品（25个品规），分别获得4年或6年的数据保护。这也是《药品试验数据保护实施办法》自5月15日正式施行1个月以来，首批获得药品试验数据保护的名单。

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2026-06-21 11:34来自微博 weibo.com

【携 4000 万美元融资正式亮相，全球首个非病毒#DMD# 疗法取得重大突破 | 资讯】近日，Spot Biosystems（思珀生物）正式结束隐身运营模式，并发布了重磅新闻。公司此前已完成4000万美元风险融资，其里程碑式的临床前研究成果也已刊发于《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）。

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2026-06-21 11:31来自微博 weibo.com

【中美法以4国专家齐聚上海，共话#基因治疗# 的挑战与展望 | 会议】6月26日，6位扎根于基因疗法领域的资深专家、学者将齐聚上海，以“基因疗法：挑战与展望”为议题展开演讲和探讨。#罕见病# http://t.cn/AXSzjJJS

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2026-06-21 11:23来自微博 weibo.com

【创新药、儿童药和#罕见病# 药获重点关注 | 政策】上周，2026年国家医保药品目录和商业健康保险创新药品目录调整申报系统关闭，不再接受申报。这意味着今年医保目录调整的工作将进入下一阶段。 #孤儿药# http://t.cn/AXSzWGB4

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2026-06-21 11:20来自微博 weibo.com

【90% 缓解率！儿童#罕见病# 靶向治疗迎来重磅新药获批 | #孤儿药# 】近日，国家药品监督管理局（NMPA）公示，复星医药自研MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片获批新适应症，用于2岁及以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的药物。

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2026-06-17 10:34来自 nova5Pro人像超级夜景

北京新增！首个儿童罕见病重点实验室获批 | 资讯近日，儿童#罕见病# 精准诊疗与创新转化北京市重点实验室正式获批成立。该实验室以首都医科大学附属#北京儿童医院# 为依托单位，联合中国科学院生物物理研究所、北京锦篮基因科技股份有限公司、北京大学人民医院等顶尖机构协同共建。各共建单位有深

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2026-06-17 10:23来自微博 weibo.com

【苦等数十年终迎曙光！这款重磅新药获受理 | 资讯】#罕见病# #孤儿药# http://t.cn/AXajpSSt

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2026-06-17 10:20来自微博 weibo.com

【里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点 | 资讯】#罕见病# http://t.cn/AXajphAK

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2026-06-17 10:18来自微博 weibo.com

【饶毅教授：#罕见病# 支付体系需要医保发挥更重要作用 | 关注】 http://t.cn/AXajNW83

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2026-06-17 10:14来自微博 weibo.com

【8款罕见病药物迎新进展；国内原创 RNA 编辑技术首用于#罕见病# ；Hope for Rare Science 大会完整议程发布 | #壹周罕见药闻# 】 http://t.cn/AXajCdhP

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2026-06-17 09:55来自微博 weibo.com

【近80位行业大咖齐聚长沙!这场小儿神经盛会别错过 | 会议】#罕见病# http://t.cn/AXajox7g

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2026-06-17 09:43来自微博 weibo.com

【Hope for Rare Science Conference完整议程发布，15国150位菁英讲者邀您共襄盛会！｜会议】#罕见病# http://t.cn/AXajaV21

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2026-06-16 14:59来自 nova5Pro人像超级夜景

【5款新药首进Ⅲ期，5月全球统计 | 孤儿药】据罕见病信息网统计，2026年5月，全球共有5 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，其中包括杜氏肌营养不良症、肺动脉高压、IIIB型黏多糖贮积症等罕见病适应症。#罕见病##孤儿药#

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2026-06-16 14:57来自 nova5Pro人像超级夜景

【覆盖22种罕见病！5月全球20款新药获批上市 | 孤儿药】据罕见病信息网不完全统计，2026年5月全球有20款罕见病药物获批上市，覆盖C重症肌无力、多发性硬化、法布雷病、特发性肺纤维化等22种罕见病。#罕见病##孤儿药#

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2026-06-16 08:35来自微博 weibo.com

【5家创新药公司完成新一轮融资！重金力攻#罕见病# | 资讯】 http://t.cn/AXaCgIBH

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2026-06-13 14:06来自微博 weibo.com

【又一款罕见病创新药获批 | #孤儿药# 】近日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，朗来科技申报的 1 类创新药盐酸兰诺可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的#阵发性睡眠性血红蛋白尿症# （PNH）成人患者。该药物的获批上市，为这类患者带来全新治疗选择。 http://t.cn/AXa5WofH

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2026-06-13 08:06来自微博 weibo.com

【“西西里精灵”的故事：两百年前，一个患病小女孩的血泪史｜故事】#罕见病# #塞克尔综合征# http://t.cn/AXaqyE8D

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2026-06-12 22:36来自微博 weibo.com

【我国原创RNA编辑技术世界首次应用于#罕见病# 治疗 | 资讯】 http://t.cn/AXabGOZE

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2026-06-12 22:32来自微博网页版

【三期临床失败，赛诺菲终止#罕见病# 单抗研发｜资讯】6月10日，赛诺菲宣布，将停止针对#慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病# （CIDP）患者的Riliprubart III期 MOBILIZE的研究。这一决定是基于独立数据监察委员会的一项中期分析结果，该分析认为MOBILIZE研究不可能提供足够的疗效证据。此次中期分析

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2026-06-12 22:29来自微博网页版

【106亿美元！GSK天价并购，斩获两款#孤儿药# ｜孤儿药】6 月 9 日，葛兰素史克（GSK）宣布，斥资 106 亿美元收购 Nuvalent，扣除标的自有现金后实际投入约 94 亿美元。交易为全现金收购，每股对价 124 美元，较 Nuvalent 最新收盘价溢价 40%、近 30 日均价溢价 26%。收购落地后，GSK 将一次性拿下

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2026-06-12 22:26来自微博网页版

【最高20亿美元！Incyte斩获#罕见病# 新疗法｜资讯】6月8日，Incyte宣布以12.5亿美元收购Star Therapeutics旗下全资子公司Vega Therapeutics, Inc.。根据协议，若后续达成约定销售里程碑，Star Therapeutics可额外获得最高7.5亿美元款项，本次交易总对价最高可达20亿美元（最终金额将根据惯例进行交割

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2026-06-12 22:12来自微博网页版

【重磅！神经系统#罕见病# 重点实验室获批成立｜资讯】近日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公示 2026 年北京市重点实验室认定结果，北京大学第三医院牵头筹建神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室，实验室主任由樊东升担任。实验室紧扣健康中国战略，瞄准肌萎缩侧索硬

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2026-06-12 22:10来自微博网页版

【重磅突破！国产首创#罕见病# 新药正式获批上市｜孤儿药】6月4日，国产1类创新药注射用波米泰酶α获国家药监局附条件获批上市，用于伴抑制物的#血友病# A或B成人患者的出血按需治疗，填补国内相关临床治疗空白。血友病是X染色体连锁的隐性遗传性罕见出血病，分A、B两类，分别因凝血因子Ⅷ、Ⅸ缺乏

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2026-06-12 21:44来自微博 weibo.com

【一年仅需一针！#罕见病# 长效新药获突破性疗法认定｜资讯】近日，渤健宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Salanersen 突破性疗法认定，用于治疗#脊髓性肌萎缩症# （#SMA# ）。 http://t.cn/AXabPhCU

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2026-06-12 09:43来自 nova5Pro人像超级夜景

【焦点访谈：制度改革破局国产创新药跑出“加速度”| 关注】 http://t.cn/AXaLTJFP

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2026-06-09 23:25来自微博 weibo.com

【5款# 罕见病# 药物迎新进展；神经系统罕见病重点实验室获批成立；上海十五五新规加速罕见病药物研发 |壹周罕见药闻 | #壹周罕见药闻# 】 http://t.cn/AXXgngPt

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2026-06-09 22:43来自微博 weibo.com

【医生建议引产，但我选择生下她一位患儿母亲的自述｜故事】那是孕晚期的一次普通产检。此时距离预产期仅仅1周的时间，一直开绿的的产前检查，却突然被告知噩耗。医生说孩子“四肢短小，可能有问题”，建议“引产”。#罕见病# http://t.cn/AXXglCwC

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2026-06-08 21:24来自微博 weibo.com

【全球首款靶向疗法国内获批！一月一针 | #孤儿药# 】#罕见病# http://t.cn/AXXuAoRw

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2026-06-08 21:19来自微博 weibo.com

【#Rock Rare# #草地音乐会# 等你来参加！｜征集最闪亮的歌声】#罕见病# http://t.cn/AXXuz8Iv

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2026-06-08 20:47来自微博 weibo.com

【重磅利好！#罕见病# 在研新药拿下孤儿药认定 | 孤儿药】近日，Pasithea Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其核心管线药物PAS-004孤儿药资格认定，用于治疗#肌萎缩侧索硬化症# （ALS）。 http://t.cn/AXXmmZO6

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2026-06-04 10:54来自微博网页版

【今晚19点 - 带病考名校？带你走近这群学霸🔥 | 直播】#高考# 将至，追梦的脚步从不会被困境阻挡。很多人不知道，还有一群罕见病患者，带着病痛坚持奔赴学业、追逐梦想。这场特别的高考前夕直播，我们邀请4位#罕见病# 嘉宾，分享他们的求学之路。聊聊备考的坎坷、成长的蜕变，讲述教育赋予自

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2026-06-04 10:51来自微博 weibo.com

【10款药物覆盖9种疾病，#罕见病# 关爱计划再延伸 | 关注】上周，CDE 发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）的通知》。 http://t.cn/AXXxDQRh

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2026-06-04 10:49来自微博 weibo.com

【26.5亿美元！施维雅收购#罕见病# 业务 | 资讯】6月1日，法国制药集团施维雅（Servier）宣布以最高26.5亿美元收购Edgewise Therapeutics肌营养不良症业务。 http://t.cn/AXXxDXNj

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2026-06-03 20:01来自微博网页版

【重磅！上海十五五新规加速#罕见病##药物研发# | 政策】6 月1日，上海市人民政府办公厅发布关于印发《上海市服务业发展 “十五五” 规划》的通知。在第（四）条，前瞻布局服务新兴赛道重点任务中，明确加快创新生命健康类新服务靶向药物，针对复杂与罕见疾病，推动加快靶向药物研发，提升精准治

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2026-06-03 19:59来自微博 weibo.com

【武田中国重大调整！#罕见病# 业务迎新负责人 | 资讯】 http://t.cn/AXXfoI0P

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2026-06-02 11:09来自微博 weibo.com

【9款#罕见病# 药物迎新进展；双政策加持+北京提速罕见病新药落地 | #壹周罕见药闻# 】罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 http://t.cn/AXX4owKu

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2026-06-02 10:56来自微博 weibo.com

【他们，不特殊 | 关注】他们不是"与病抗争"的符号，他们只是正在长大的普通孩子。#罕见病# #六一儿童节# http://t.cn/AXX4XjaB

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2026-06-01 16:59来自微博 weibo.com

【重磅！医保局发布2026年医保及商保创新药目录调整系列文件 | 政策】5 月 31 日，国家医疗保障局正式发布《2026 年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等相关文件。#罕见病# http://t.cn/AXXA143V

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2026-06-01 16:57来自微博网页版

【里程碑！首款自免适应症上市申请获受理 | 资讯】 5 月 29 日，诺诚健华宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于原发免疫性血小板减少症（ITP）的新药上市申请（NDA）。这也是奥布替尼首个申报的自身免疫性疾病适应症，标志着该

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2026-06-01 16:55来自微博网页版

【北京副市长靳伟：为#罕见病# 新药开辟快车道 | 政策】5月29日，北京市政府新闻办举行“开局起步‘十五五’”北京专场新闻发布会。会上，北京市委常委、副市长靳伟表示，将为新药上市进一步开辟快车道，不断扩大罕见病临时进口药的品种和使用范围。为了让群众用好药、好用药，北京设立全国首个罕见

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2026-06-01 16:53来自微博 weibo.com

【重磅！CDE发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）通知 | 政策】5月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）的通知》。#罕见病# http://t.cn/AXXA3ibP

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2026-06-01 16:50来自微博 weibo.com

【100多年的医者探索#罕见病# 之路：从迷雾伦敦到基因时代 | 关注】 http://t.cn/AXXAusbO

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2026-05-29 18:23来自微博网页版

【12 款#罕见病# 优先审评新药，你最关注哪款 | #孤儿药# 】据 CDE 2025年度药品审评报告，全年共批准48个罕见病用药品种，其中12 款经优先审评加速上市，覆盖肥厚型心肌病、血友病B、戈谢病等病症。哪款新药与你息息相关？评论区投票，让更多人看见！

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2026-05-29 18:21来自微博 weibo.com

【全球首个！罕见#血液病# 全新治疗药物正式获批 | #孤儿药# 】 #罕见病# http://t.cn/AX61HCgw

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2026-05-29 18:19来自微博网页版

【填补空白！#罕见病# 首款靶向新药获受理 | #孤儿药# 】5月28日，赛诺菲在研口服新药venglustat的3型#戈谢病# （GD3），上市申请获美国FDA受理，并获得优先审评资格。该药物此前已获得FDA突破性疗法、快速通道资格，且在美、欧、日三地获的孤儿药资格认定。FDA预计2026年11月25日公布审评结果，若

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2026-05-28 12:04来自微博网页版

【全是童年回忆！这10位#罕见病##演员# 你认识谁？ | 关注】聚光灯下绽放光彩，荧幕之外，他们亦在勇敢对抗罕见病痛。罕见病信息网统计了10位患有罕见病的演员： 🎬#奥黛丽·赫本# 所患疾病：腹膜假黏液瘤代表作：《罗马假日》《窈窕淑女》 🎬#彼特·丁拉基# 所患疾病：软骨发育不全症代表作：

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2026-05-28 12:00来自微博 weibo.com

【4 款#罕见病# 新药申报上市！有你所期待的吗 | #孤儿药# 】据罕见病信息网统计，4月，全球共4款新药申请上市，覆盖上皮样肉瘤、遗传性血管性水肿、硬纤维瘤、血友病A适应症。 http://t.cn/AX68sGXz

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2026-05-27 11:24来自微博网页版

【近期，4款1类创新药在中国获批临床！ | 资讯】根据 CDE 官网及公开信息梳理，近期国内 4 款重大疾病领域创新药获临床试验默示许可，肝豆状核变性、特发性肺纤维化、全身型重症肌无力等多项全球前沿技术路线。#罕见病##临床试验#

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2026-05-27 11:22来自微博网页版

你绝对听过！这几位罕见病歌星，你认识谁？聚光灯下，他们以歌声打动万千听众；褪去光环，他们凭坚韧直面罕见疾病。罕见病信息网整理了 4 位身患罕见病的歌手，具体如下： 🎵席琳·迪翁 (Céline Dion) 所患疾病：僵人综合征代表作：《我心永恒》《爱的力量》 🎵贾斯汀·比伯所患疾病：Ramsay Hu

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2026-05-27 11:20来自微博 weibo.com

【全军覆没！国内3个公司仿制#罕见病# 药都失败了 | 资讯】 #孤儿药# http://t.cn/AX6lBZRS

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2026-05-27 11:16来自微博网页版

【30多个组织联手推动！#罕见病# 咨询委员会成立 | 关注】 2026年5月20日，美国罕见病政策领域迎来重要里程碑——佛蒙特州州长菲尔·斯科特正式签署第46号法案，宣布在该州成立“罕见病咨询委员会”（RDAC）。这一举措使佛蒙特州成为全美第34个、也是新英格兰地区最后一个赋予罕见病患者正式政府话语权

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2026-05-26 20:55来自微博 weibo.com

【12款罕见病药物迎新进展；全国首个！山东#罕见病# 防治立法拟于9月首审；维权胜诉获100万赔偿，维权经验请收藏！| #壹周罕见药闻# 】罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 http://t.cn/AX60OUYJ

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2026-05-26 20:10来自微博 weibo.com

【获赔100万！#罕见病# 理赔胜诉，维权经验值得收藏！ | 关注】 http://t.cn/AX60bOEy

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2026-05-25 10:07来自微博网页版

【力克罕见病痛，TANK吕建忠杭州重启歌唱之路 | 关注】今年4月，歌手吕建忠TANK杭州演唱会审批通过，将于 7 月 11 日-12 日在杭州奥体中心体育馆，连唱两天。此次重回杭州开唱意义非凡，这座城市见证他与病魔的生死博弈，4 月 7 日更是其康复出院的特殊纪念日。 TANK 早年凭借多首经典曲目风靡歌

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2026-05-25 10:05来自微博 weibo.com

【寻找“一号病人”：#自闭症# 百年悬疑史 | 故事】一个被诊断为自闭症第1号的男孩，活到89岁，在小镇上被接纳了一辈子。而另一位写下自闭症经典论文的医生，却被发现是纳粹“安乐死”计划的帮凶。 #罕见病# http://t.cn/AX6XsOoA

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2026-05-25 10:03来自微博 weibo.com

【#罕罕漫游# ·上海站 | 以爱拼砌奇趣，重启城市之旅 | 活动】 2026年7月，「罕罕漫游」城市之旅重新启程——从山河湖城，走向最繁华的都市，携#罕见病# 家庭奔赴上海，以童趣积木为媒，将沿途的快乐与温暖，拼筑成独属于我们的美好回忆。这一次，我们将带领15个家庭去到的目的地是——上海，快来报名

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2026-05-25 09:53来自微博 weibo.com

【#罕见病# ，是真的赚钱！！！ | 资讯】#创新药# http://t.cn/AX6XkWIZ

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2026-05-25 09:51来自微博网页版

【谢依霖停工三年！老公患#罕见病# ，她Hold住了 | 关注】那个在《小时代》里笑得没心没肺的#唐宛如回来了。近日，#谢依霖在访谈中首次系统回顾了丈夫罹患#重症肌无力# 后，自己被迫暂停演艺事业三年的心路历程。在她怀二胎时，丈夫Green被确诊为伴胸腺肿瘤的重症肌无力（MG）。这是一种获得性神

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2026-05-22 08:12来自微博 weibo.com

【强生65亿美元新药，刚刚国内获批了！ | 孤儿药】昨日，强生宣布尼卡利单抗注射液正式获得国家药品监督管理局批准，这是该药在国内首次获批上市，适用于治疗自身抗体阳性的全身型#重症肌无力# （gMG）成人及 12 岁以上青少年患者。 #罕见病# http://t.cn/AX6yxRA7

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2026-05-22 08:10来自微博 weibo.com

【大咖云集：近六十位权威专家齐聚长沙，共启#小儿神经学# 术新征程 | 会议】湘雅小儿神经高峰论坛暨2026婴儿癫痫性痉挛综合征国际研讨会将于2026年6月26日至28日在湖南 · 长沙隆重召开。我们诚挚地邀请您参加，与全球相关领域的临床医生、科研工作者和产业代表齐聚一堂，深度交流讨论，携手共进，共同

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2026-05-22 08:05来自微博网页版

【日本#罕见病# 患者迎新药我国早半年获批 | 资讯】5月18日，勃林格殷格翰那米司特在日本获批，可用于成人#特发性肺纤维化# （IPF）与#进展性肺纤维化# （PPF）治疗。作为首款口服PDE4B抑制剂，该药打破了IPF领域十余年无全新疗法获批的僵局。尤为值得自豪的是，这款药物在我国获批时间早于日本半

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2026-05-22 08:03来自微博 weibo.com

【再曝20例死亡！涉嫌篡改临床数据，安进37亿豪赌恐将血本无归 | 资讯】上市不足四年，Tavneos®就因安全隐患深陷退市危机。该药自2022年6月在日本获批上市以来，累计约8503名患者使用，已累计出现20例死亡相关不良反应报告，全球退市风险正不断加大。 http://t.cn/AX6ychAa

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2026-05-20 17:49来自微博网页版

【8款#罕见病# 药物终止研发 | 关注】据罕见病信息网统计，2026年4月有8款罕见病药物终止研发，其中包括原发纵隔大B细胞淋巴瘤、黑色素瘤、杜氏肌营养不良症等罕见病适应症。#药物研发#

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2026-05-20 14:29来自 nova5Pro人像超级夜景

【在8848米的珠峰上，罕见病被看见了！】蔻德广告上珠峰了祝贺程心宇老师成功登顶珠峰让罕见，被看见 2026年5月17日上午登顶珠穆朗玛峰，程心宇手持蔻德小旗，在世界之巅呼吁关注罕见病，一直以来，程心宇用自己的行动带动更多人关注公益活动。 5月12日凌晨，开始攀登 5月17日09：06（尼泊尔时间

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2026-05-19 11:04来自微博网页版

【6款新药首进Ⅲ期，4月全球统计 | #孤儿药# 】据罕见病信息网统计，2026年4月，全球共有 6 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，其中包括系统性硬化症、弗里德赖希共济失调、多发性骨髓瘤等罕见病适应症。#罕见病#

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2026-05-19 11:01来自微博 weibo.com

【7款#罕见病# 药物迎新进展；7 年市场独占期！罕见病用药迎来政策红利；前NBA球员科林斯因罕见病去世 | #壹周罕见药闻# 】罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 http://t.cn/AXirklus

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2026-05-19 10:38来自微博 weibo.com

【#患者社群推动药物研发赋能会# 暨2026年全国罕见病患者组织网络年会报名开启 | 会议】由蔻德罕见病中心（CORD）主办的患者社群推动药物研发赋能会暨2026年全国#罕见病# 患者组织网络年会将于2026年6月27日至28日在上海召开。现开启报名通道，欢迎有志于推动自救式药物研发的患者社群积极参与！

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2026-05-19 10:32来自微博 weibo.com

【HD患者家属：最可怕的不是“跳舞” | 关注】目前，亨廷顿病仍无法治愈。许多家庭在漫长病程里感到孤独、疲惫，甚至逐渐与外界隔绝。但也因此，患者与家属之间形成了紧密的互助网络。#亨廷顿舞蹈症# #罕见病# http://t.cn/AXirrckw

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