【填补空白！#罕见病# 首款靶向新药获受理 | #孤儿药# 】5月28日，赛诺菲在研口服新药venglustat的3型#戈谢病# （GD3），上市申请获美国FDA受理，并获得优先审评资格。
 
该药物此前已获得FDA突破性疗法、快速通道资格，且在美、欧、日三地获的孤儿药资格认定。FDA预计2026年11月25日公布审评结果，若成功获批，该药将成为美国首款针对3型戈谢病神经系统症状的靶向药，填补临床治疗空白。
 
GD3是罕见遗传性神经病变疾病，患者因酶缺乏导致糖脂堆积，引发肝脾肿大、共济失调、认知障碍等症状，长期缺乏针对性治疗药物。venglustat作为新型口服抑制剂，可穿透血脑屏障，抑制糖脂异常蓄积，延缓病情进展。
 
其上市申请依托LEAP2MONO III期临床积极数据，43名受试患者经52周治疗后，药物达成两项主要终点、三项关键次要终点，疗效优异。该药物安全性良好，无新增安全风险，头痛、恶心、腹泻等常见不良反应发生率均为14.3%，整体耐受性可观。