【30多个组织联手推动！#罕见病# 咨询委员会成立 | 关注】

2026年5月20日，美国罕见病政策领域迎来重要里程碑——佛蒙特州州长菲尔·斯科特正式签署第46号法案，宣布在该州成立“罕见病咨询委员会”（RDAC）。这一举措使佛蒙特州成为全美第34个、也是新英格兰地区最后一个赋予罕见病患者正式政府话语权的州，标志着该地区在罕见病权益保障上实现了全面覆盖。

这项具有深远意义的法案由州议员玛丽-凯瑟琳·斯通（Chittenden-14）、安妮·多纳休（Washington-1）和丹尼尔·诺伊斯（Lamoille-2）共同发起，旨在确保患有罕见病的佛蒙特州居民在州政府拥有正式的发声渠道，以解决其独特且复杂的医疗需求。

立法的成功远不止于政治层面的推动，其背后真正的推力来自全州超过30个患者组织的紧密协作——从ALS协会、弗里德里希共济失调研究联盟（FARA），到国际天疱疮和类天疱疮基金会及埃勒斯-当洛斯综合征协会。在这场漫长的倡导中，他们不再是病历上沉默的数据，而是鲜活的故事讲述者。正如美国罕见病组织（NORD）首席执行官帕梅拉·加文所感慨：“最让我感动的，是那些挺身而出的患者和护理人员，是他们亲手将一纸法案变成了法律。”

为了精准回应患者的复杂需求，佛蒙特州在委员会的人员构成上做出了两项全美罕见的制度创新：一是专门预留席位给患有罕见病的老年居民，有力打破了“罕见病即儿童病”的社会刻板印象，让被忽视的老龄化群体得到关注；二是强制纳入遗传学家或遗传咨询师，以专业视角应对细胞与基因疗法时代的挑战。

此外，在联邦相关指导机构解散的背景下，该委员会还将填补权力真空，直接负责向州卫生部提供新生儿筛查的政策建议。佛蒙特州通过本土化的专家机构与包容性的政策设计，不仅为本地约10%的罕见病居民争取了应得的护理与发声机会，也为全美其他州树立了极具参考价值的立法范本。