#健闻登顶计划##杜氏肌营养不良# 【值得关注】美国FDA同意受理美国生物技术公司Capricor的杜氏肌营养不良（DMD）异体心肌球来源细胞疗法deramiocel的补充申报！最终截止日期延长，消息一出，Capricor的股价暴涨！

deramiocel是异体心肌球来源细胞（CDC）疗法，细胞取材自健康供体的心脏组织，在体外改造和扩增扩增；细胞进入人体不直接修复受损肌纤维，主要依靠分泌外泌体，发挥免疫调节、抗纤维化作用，延缓肌肉组织持续退变，用于治疗DMD。

III期临床研究HOPE‑3入组106名男性患者，主要终点为上肢功能综合评分，心功能指标设为次要终点。两项终点均达到；但FDA采用不同版本统计方案评估，认为12个月疗效未达标。今年7月，FDA咨询委员会争议激烈，专家组评价心脏相关次要终点数据可靠性不足，最终9票反对、3票支持，拒绝推荐批准。双方核心分歧：申报适应症面向合并心肌病的DMD人群，但受试者的左室射血分数指标后续不再具备统计学意义；公司坚持上肢功能预设主要终点结果稳定有效。

距离原定8月22日PDUFA审批截止日临近，企业计划提交生物制品许可申请（BLA）补充修正，纳入HOPE‑3研究24个月开放标签延展数据，搭配数据集重新分析，争取获批聚焦上肢功能主要终点的精简适应症。FDA表示愿意受理这份补充材料，并相应延长审评时限，申报安排正在敲定。

受该管线重大不确定性影响，Capricor决定暂停其余全部项目，静待监管最终结论。公司已启动该疗法在欧盟、日本的申报沟通，商业化筹备工作暂缓推进。