#全球首创牛奶血新药落地上海##国际创新药闻#

7月22日，赛诺菲（大中华区总部位于上海）引进的全球首创siRNA药物普乐司兰钠注射液，在复旦大学附属中山医院开出上海地区首张处方，同步正式实现国内商业化可及。

该药物为全球首款、国内唯一获批用于成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的靶向APOC3 siRNA疗法。

FCS属于遗传性罕见病，患者甘油三酯数值大幅超标，血液呈乳白色因此又被成为“牛奶血”。40%-75%的FCS患者会发生急性胰腺炎，且重症率可高达50.45%，复发率高达32%。重型急性胰腺炎可导致持续器官衰竭感染、坏死、继发糖代谢异常及非酒精性脂肪肝病等长期后果，病死率高达36%-50%，传统降脂药物治疗效果有限。

临床数据显示，瑞达普可将患者空腹甘油三酯、急性胰腺炎复发风险同步降低80%，给药周期为一年4次皮下注射，用药频次低。

该药2026年1月获NMPA批准，赛诺菲大中华区总部落地上海，依托本土商业化体系完成医院准入、患者可及全流程落地。2025年8月，赛诺菲通过交易获得该药物大中华区全部开发、商业化权益，完善上海本土心血管罕见病管线布局。