Nature Medicine上周发表了一项来自中国的重要研究，新药RAG-17在治疗渐冻症的1期临床试验当中，患者脑脊液中的致病蛋白下降了超过一半。

渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症）仍然是人类目前最难攻克的疾病之一，其致病的部分原因是超氧化物歧化酶1（SOD1）出现突变，而RAG-17就是靶向SOD1的siRNA药物，在这个1期临床试验当中，6名患者脑脊液SOD1水平较基线下降了56%~69%，并且在研究结束时，没有患者死亡或者需要用到有创机械通气。

至今为止渐冻症没有特效药物，所以各国的科研人员都在开展大量研究，RAG-17让我们看到了针对部分渐冻症患者的希望。

这里我不展开介绍这个论文，感兴趣的朋友可以自己去Nature官网看下，我想多说一点关于这个研究的背景。

这个临床试验的发起和实施主要来自北京天坛医院的王伊龙团队，而药物研发来自中美瑞康的李龙承团队。在这两个团队中间有一个大家更加熟知的名字——蔡磊。

正是蔡磊团队的牵线和关键支持，这个药物的临床前研究才大大加速（约90天，远快于常规周期），而蔡磊团队建立的渐愈互助之家平台也汇聚了大量患者数据和资源，帮助药物快速找到合适受试者。蔡磊团队还通过数据打通和AI加持，帮助包括RAG-17在内的多个渐冻症项目进入了临床。

蔡磊没有直接参与这个研究，但他是研究的关键推动者和资源对接者。就在Nature这个论文发布之后的几天，蔡磊在总台的中国AI盛典上获得了「年度AI特别贡献人物」奖项，蔡磊本人无法到场，但是参与RAG-17临床试验的一位渐冻症病友小刘来到了现场，她通过新药实现了可以从轮椅上站起来了。

然而很残酷的一点是，蔡磊参与研发的这款新药，并不适用于他自己的渐冻症类型。他的病情仍然在逐渐恶化。

在现场连线中，蔡磊通过眼控技术说出了自己的信念——「哪怕最后穷尽一切办法，依然失败，我也要打光最后一颗子弹。」

很多人问，AI到底有哪些实际应用？我认为医药领域就是很好的例子，AI已经加速了许多新药的研发，让很多与时间赛跑的病人有更大概率等到药物。有些人能更快等到，比如小刘；有些人没有这么幸运，比如蔡磊。但正是很多人参与，有很多双手在下面托举，才有越来越多的患者有更大机会活下去。

两年前我在微博之夜上见过一次蔡磊。他当时在现场说的话已经很模糊了，但有两句话让我印象非常深刻：

「这场战斗参与的人越多，我们胜利的概率就越大。」

「我相信人类终有一天，会把渐冻症从绝症的序列中抹去。」