#蔡磊本人无法从新药中直接受益##6名渐冻症患者用药240天全部存活#京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊等来了一个好消息。他“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物，已完成二期临床试验，明年有望上市。这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。

此次研究成果的发布，标志着药物的首批临床数据获得国际权威认可：首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%到69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低了一半多，病情被按下了“暂停键”。

还有一些更直观的变化。比如，两位患者脚趾头一度完全不能动，用药后恢复了活动。“这在以前是想都不敢想的。”王伊龙告诉记者，临床试验自2023年8月启动，6位患者目前全部存活。其中一位年轻女患者，至今身体状况基本维持在接受第一次用药时的状态，没有再加重。“越早用药，患者就越有可能不发病，或者一直维持在稳定状态。”

遗憾的是，蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。事实上，绝大多数渐冻症患者都和他一样，病因至今不明。（北京日报） http://t.cn/AXKruw62