欧盟委员会批准诺华基因替代疗法 onasemnogene abeparvovec 的固定剂量新剂型 Itvisma，用于治疗 2 岁及以上儿童、青少年与成人，其携带双等位基因 SMN1 突变的 5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）。

该一次性 鞘内给药疗法的批准距离原静脉输注版本（Zolgensma）在欧盟获得条件性批准已过去六年。Zolgensma 适用于体重不超过 21 kg 的婴幼儿。Itvisma 已于去年 11 月获得 FDA 批准，定价 259 万美元。

欧盟批准基于 STEER 研究，并得到 STRENGTH 与 STRONG 试验的补充支持。在 STEER 中，Itvisma 在 Hammersmith 功能运动量表上实现 2.39 分的统计学显著改善，并在 52 周持续保持。http://t.cn/AXoIPQgw