7/1，美国 FDA 扩大了 Vertex 制药的 CRISPR 基因疗法 Casgevy（exagamglogene autotemcel） 的适应症范围，允许 2 岁及以上患有 镰状细胞病（SCD）并伴反复血管阻塞危象，或 输血依赖型 β 地中海贫血（TDT） 的儿童使用该一次性治疗。此前，Casgevy 分别于 2023 年底和 2024 年初获批用于这两项适应症，但仅限 12 岁及以上患者。

尽管 Casgevy 已上市超过两年，但其商业化表现一直不及预期。根据最近的一项调查，高昂费用、保险覆盖不足、治疗中心数量有限，以及 Casgevy 冗长且复杂的治疗流程仍是阻碍其推广的主要因素。

Casgevy 的儿科适应症申请曾在前 FDA 局长 Marty Makary 任期内获得 委员会国家优先券（CNPV）。此次批准是获得 CNPV 的项目中第八个获批的产品。http://t.cn/AXoGzdlt