Skyhawk Therapeutics 表示，近期 FDA 对 uniQure 亨廷顿氏病基因治疗的监管立场出现重大反转——允许其使用 I/II期数据 作为加速审批基础——这或许意味着监管环境正变得更具包容性。6/30，Skyhawk 公布了其自家候选药物 SKY‑0515 的最新临床结果，希望进一步强化其加速审批的论据。

与 uniQure 需通过手术递送的基因治疗不同，Skyhawk 的 SKY‑0515 是一款 每日口服的小分子 RNA 剪接调控剂，由公司 SKYSTAR 平台开发。其机制旨在同时降低 突变型亨廷顿蛋白（mHTT）——亨廷顿氏病的核心毒性蛋白——以及 PMS1，后者与 CAG 重复序列的体细胞扩增相关，被认为是推动疾病进展的重要因素。http://t.cn/AXoAqnJJ