#健闻登顶计划# 【癌症治疗进展】法国Ipsen拟斥资17.5亿美元收购美国的Kartos Therapeutics，押注血液肿瘤赛道！收购的核心资产为MDM2抑制剂navtemadlin，联合ruxolitinib（JAK激酶抑制剂）治疗骨髓纤维化，预计最早于2028年面向患者上市。

navtemadlin为口服MDM2抑制剂，可解除MDM2对抑癌基因p53的抑制作用，恢复p53表达。目前骨髓纤维化主流用药为芦可替尼，虽能缩小脾脏、缓解症状，但大量患者疗效不佳，停药后中位总生存期仅1~2年。

2023年Ib/II期临床数据显示，联合用药24周后，44%患者脾脏体积缩小≥25%，31%患者缩小≥35%，同时可改善骨髓纤维化、减少致病基因突变，具备改变病程潜力。该药现已进入III期临床研究POIESIS，计划入组600余名对芦可替尼应答不佳、无p53致病性突变的高危骨髓纤维化患者。

尝试恢复抑制癌症基因p53表达水平的治疗可是不少，我曾参与全球首款癌症基因治疗的现场评审，就是后来批准的深圳一家公司的p53基因治疗，疗效不佳。本研究是抑制p53基因的基因，可能更合理一些吧，值得期待！