【首个！强效降脂新药Olezarsen获批上市】近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已通过优先审评批准其反义寡核苷酸（ASO）疗法Olezarsen（奥乐沙生）的补充新药申请（sNDA），用于降低重度高甘油三酯血症（sHTG）成人患者的甘油三酯（TG）水平和急性胰腺炎风险。

重度高甘油三酯血症定义为血清甘油三酯水平≥500 mg/dL，该疾病最令人担忧的并发症是急性胰腺炎，急性胰腺炎属于临床急症，会引发剧烈腹痛，需长期住院治疗，还可能造成不可逆器官损伤，甚至危及生命。

目前，临床针对重度高甘油三酯血症的标准药物治疗，结合饮食调控、运动干预等生活方式疗法，均无法有效地控制所有患者的甘油三酯水平，也难以从根源上规避急性胰腺炎的发病风险，临床治疗需求长期未被满足。

Olezarsen 是一款新型 GalNAc 缀合 ASO 药物，靶点为载脂蛋白 C-III（APOC3）。APOC3 是调控人体血液甘油三酯代谢的关键蛋白，可抑制脂蛋白脂肪酶活性、阻碍肝脏对甘油三酯脂蛋白残余物的摄取，进而减少血脂清除。 Olezarsen 可通过特异性抑制 APOC3 基因表达，激活脂蛋白脂肪酶功能、加速肝脏对甘油三酯脂蛋白的代谢清除，最终实现降脂效果。这一作用机制，使 Olezarsen 不仅能够有效降低血脂，还可减少脂质异常引发的胰腺损伤。（Ionis Pharmaceuticals）#高甘油三酯血症##急性胰腺炎##Olezarsen##奥乐沙生##医伴旅#