发布了头条文章:《Nature+bioRxiv | 碱基编辑在人类胚胎研究中的安全性和准确性》
如何在避免基因组损伤的前提下精确研究人类胚胎发育调控基因,是发育生物学和再生医学领域的重要挑战。
2022年11月3日,中国科学家团队在Protein & Cell发表了题为Human 8-cell embryos enable efficient induction of disease-preventive mutations without off-target effect by cytosine base editor的研究论文,该研究发现在人8细胞胚胎中可以安全高效的诱导与阿尔茨海默疾病、家族性高胆固醇血症以及系统性红斑狼疮等疾病相关的保护性突变。该研究首次探索了利用FNLS-YE1系统在人8细胞胚胎中可以高效安全引入人群中已知的保护性突变,为减少人类对AD或其他遗传性疾病的易感性提供了指导。基于CBE系统效率和特异性的提高,研究人员认为FNLS-YE1介导的疾病保护性突变可以为一些遗传疾病的成体基因治疗提供借鉴。
2026年6月25日,来自英国剑桥大学Kathy Niakan和Katarina Harasimov研究团队在Nature发表题为Base editing reveals an essential role for NANOG in human embryogenesis的研究论文。研究团队将腺嘌呤碱基编辑器ABE8e应用于人类胚胎研究,通过精确编辑NANOG基因剪接位点,构建功能缺失的人类胚胎模型,而无需引入DNA双链断裂。研究结果显示,该方法具有较高编辑效率,同时几乎不产生明显的基因毒性和脱靶效应。
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