Ionis Pharmaceuticals 宣布，将其针对罕见神经系统疾病 Alexander 病（AxD） 的 RNA 靶向候选药物 zilganersen 的 美国以外地区独家权益 授予 Recordati。Ionis 将继续负责美国境内的商业化，并继续主导全球开发。

根据协议，Recordati 将负责美国以外地区的监管申报与商业化，包括各国的早期使用（early access）路径支持。Ionis CEO Brett Monia 表示：“Recordati 在罕见病商业化方面经验丰富，并深谙各区域与本地监管体系。”

Ionis 将获得 3000 万美元首付款，并有资格获得额外里程碑付款，以及 最高达 20% 中段梯度的销售分成。
与此同时，Ionis 计划在美国 独立上市 zilganersen。该药物目前正接受 FDA 优先审评，基于积极的关键性数据，目标审评日期为 9 月 22 日。http://t.cn/AXSODovl