【新锐，思珀生物Spot：完成4000万美元融资】#基因治疗#
药融圈数据监测显示：2026年6月17日，专注研发遗传药物专属细胞外囊泡（EV）递送平台的思珀生物Spot Biosystems 完成 4000 万美元融资，同时公布其杜氏肌营养不良（DMD）研究者发起临床试验（IIT）里程碑临床数据。

该公司自 2018 年成立以来长期采用隐身运营模式，自主研发全套非病毒递送体系，核心依托自有细胞纳米穿孔（CNP）专利技术，将全长抗肌萎缩蛋白 mRNA 包载于内源性细胞外囊泡内，解决传统腺相关病毒（AAV）等病毒载体存在的核心短板，包括免疫相关不良事件、基因装载容量受限、无法重复给药等临床痛点。Spot Biosystems 核心管线候选药物 SPOT-mRNA03 采用全身静脉给药方式，可将全长抗肌萎缩蛋白转录本递送至骨骼肌组织。

该项正在开展的研究者发起临床试验落地上海儿童医学中心，入组确诊 DMD 的儿童受试者。前两名受试患儿的初步临床数据显示，给药后抗肌萎缩蛋白表达水平大幅提升：单次输注 1 个月后，第一位患儿功能性抗肌萎缩蛋白上调 1000%，第二位上调 2000%；且单次给药后，患儿肌肉功能改善效果可稳定维持 6 个月，全程未观测到重度免疫毒性或脏器损伤。

Spot Biosystems 自有 CNP 平台可规模化生产包载完整治疗蛋白或 mRNA 载荷的细胞外囊泡，相较传统装载工艺，包载效率提升 1000 倍以上；与脂质纳米粒（LNP）不同，细胞外囊泡载体天然具备骨骼肌、中枢神经系统组织靶向性，实现人工脂质制剂无法达成的靶向给药效果。验证该细胞外囊泡递送平台及 DMD 候选药物的临床前研究成果已刊发于《Nature Biomedical Engineering》，该成果为全球首个进入临床阶段、可递送全长抗肌萎缩蛋白 mRNA 的非病毒疗法研究。

本轮融资由 Saltagen Ventures、Shanda Group 联合领投，现有投资方 LDV Partners、LH Ventures、Valley Capital Partners 持续加注，同时引入多家全新机构投资人参与投资。

 Spot Biosystems成立于 2018 年，是一家创新型基因治疗生物技术企业，总部设于加利福尼亚州帕洛阿尔托，临床研发与产业化基地落地中国浙江海宁。
其他管线还包括EB、肿瘤、抗衰老等布局。