【针对血小板减少性紫癜！罕见病新药在华获批】当地时间2026年6月23日，武田（Takeda）中国宣布，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（简称cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。此前，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α已被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。

先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13基因突变引发的极其罕见、且能够危及生命的血栓性微血管疾病。传统上，针对cTTP患者的治疗方式主要依赖于新鲜冰冻血浆为主，通过提升患者体内ADAMTS13的活性水平，实现对于疾病进程的控制。然而，血浆治疗仍存在一定局限性。数据显示，接受传统血浆治疗的患者，ADAMTS13酶活性仅能恢复至19%，存在个体差异，既不利于实现疾病的长期控制，也无法满足预防急性发作、降低远期器官损伤风险的核心需求。

注射用阿帕达酶α辛奈达酶α是一款重组ADAMTS13蛋白药物，可特异性补充cTTP患者血浆中ADAMTS13的活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少或消除vWF血小板微血栓的形成，从而降低急性/亚急性TTP事件及其相关临床表现的发生风险。（Takeda）#先天性血栓性血小板减少性紫癜##血小板减少性紫癜##医伴旅#