将近四个月前，FDA拒绝Regenxbio用于黏多糖贮积症II型（MPS II）的基因疗法 Navsunli（RGX‑121），现在该监管机构似乎已改变立场。

6月22日，该公司表示，FDA现已同意现有临床数据可能足以支持加速批准（accelerated approval）的重新申报。

受此消息推动，公司股价上涨约20%。

Regenxbio表示，FDA不再要求：开展额外研究、新增患者入组，以及增加此前在CRL中提出的未治疗对照组。

相反，FDA建议公司申请一次 Type A会议，审查来自 CAMPSIITE 研究的长期生物标志物与临床数据，并在会议后重新提交BLA。

公司预计会议将在7月举行，并计划在第三季度重新递交BLA。http://t.cn/AXStYHwD