【面肩肱型肌营养不良症抗体偶联寡核苷酸药物达到1/2期临床主要终点】近日，诺华（Novartis）宣布del-brax的FORTITUDE 1/2期研究生物标志物队列达到主要终点和关键次要终点。KHDC1L（cDUX）和肌酸激酶生物标志物水平的下降表明，在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者中，该疗法既实现了强有力的靶点结合，也减少了肌肉损伤。

FSHD是一种罕见、不可逆的神经肌肉疾病，其特征是肌肉功能持续丧失和残疾进行性加重。Del-brax是一种在研抗体偶联寡核苷酸药物（AOC），旨在针对FSHD的根本原因，即DUX4的异常表达。AOC平台将单克隆抗体的组织特异性与寡核苷酸的精准性相结合，能够将siRNA靶向递送至此前难以触及的FSHD患者肌肉细胞中，从而抑制DUX4表达。

新闻稿指出，del-brax是目前首个在临床研究中显示出FSHD疾病修饰潜力的在研药物。该在研疗法已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，目前正处于3期开发阶段。（Novartis）#面肩肱型肌营养不良症##面肩肱型肌营养不良##医伴旅##del-brax#