好文截选收藏！---------------------------------------------In Vivo启幕：传奇CAR-T的免清淋赌局原创 Syl bioSeedin柏思荟 2026年6月4日 17:37 浙江PREFACE前言当市场还在争论谁是下一代免疫疗法的主宰，细胞疗法的边界已经悄然从体外突破到体内。如果只有一组数据，或许会被定义为单一产品的性能爆炸；但如今来自两个独立公司的独立数据，达成如此默契的100%，背后映照的是来自体内CAR-T疗法的逻辑正确性。相比于体外CAR-T高度定制化流程的高成本、长周期和高风险，体内CAR-T疗法则通过向患者体内“安装程序”，利用其“复制-转录-翻译”流水线，直接搭建一座体内CAR-T细胞自动化生产工厂。如此一来，不仅解决了体外CAR-T的产业化困境，同时也彻底颠覆CAR-T疗法的底层逻辑，将细胞治疗推入2.0时代。尽管理论优势巨大，但长期以来市场对于体内CAR-T的预期仅停留在PPT层面，毕竟递送效率与安全性问题如同拦路虎站在研发人员眼前。而如今，体内CAR-T疗法正在用接连的数据轰炸，宣告体内细胞工厂正式落成运转，CAR-T 2.0时代华丽启幕。01LB2501牌”细胞工厂启幕LB2501是一款传奇生物在研的CD19/CD20双靶点体内CAR-T疗法。LB2501的设计是基于其专有Tavec平台，将CD19/CD2遗传信息搭载第三代复制功能低下型慢病毒载体（LVV），通过修饰融合糖蛋白和CD3结合剂，从而实现对T细胞的特异性转导。Tavec平台保障对T细胞的精准识别，双靶点设计强化对肿瘤细胞的锁定。一进一出之间，安全性和有效性被钉死。不过，再完美的分子设计也始终是停留在想象中，只有真实的患者数据才能让设计逻辑更有说服力。在针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者的1期初步数据中，高剂量组患者体内的CAR-T扩增比例达到了100%，这意味这一LB2501程序已成功植入患者T细胞，并通过正常运行将常规T细胞成功改造为CAR-T细胞。从某种程度而言，LB2501的任务已经顺利完成，因为CAR-T细胞工厂已然落成。然而，项目交付之后，必须要通过质量检验。至此，可以说LB2501完美地通过质量检验，因为它驱动生成的“肿瘤杀手”能够精准地捕捉并杀死患者体内的肿瘤细胞，同时又不会“错杀”正常细胞，而且，患者体内的自有系统也不会对其产生“敌意“。但是还没完，输注之后的第116天，患者体内仍然能检出目标细胞，这意味着LB2501编码的CAR-T细胞能够在长时间驻留在患者体内，发挥长期效用，而不是瞬时作用。不得不提的是，这只是LB2501在早期小样本中的疗效验证，并不能完全看出一款药的成色。但这不妨碍这份数据的历史意义：它是全球范围内第一批证明“无需清淋的体内CAR-T在人体内可以有效扩增并产生深度缓解”的临床证据。02传奇的细胞疗法，细胞疗法的传奇除了抗体、ADC、TCE以外，传奇生物证明了中国也能做出全球领先的细胞治疗产品。2014年，传奇生物以金斯瑞生物科技全资子公司的身份问世，最初的定位便是一家早期细胞治疗公司。靶向BCMA的多发性骨髓瘤CAR-T疗法（Carvykti）便是其第一个“投石问路”的选择。于是，传奇生物开启了一场自我革命。试图用LB2501彻底打破传统CAR-T产品的固有弊病，在新赛道再次建立自己的话语权。除LB2501外，还布局了包括异体CAR-T以及实体瘤方向的体内CAR-T管线在内的覆盖血液瘤、实体瘤和自身免疫疾病的11条早期细胞疗法管线。这一局，传奇生物赌的是下一代细胞治疗的市场定义权。在细胞治疗这条路上，传奇生物正在写就一个新传奇。与此同时，国内药企也在共同缔造一个全新赛道的中国传奇。