【从罗氏淘金：ASO小核酸新药融资3250万美元】#罕见病[超话]#
药融圈数据监测显示：2026 年 6 月 1 日，来自美国剑桥的临床阶段罕见病治疗企业 Oak Hill Bio 宣布完成 3250 万美元 A 轮融资。

本轮融资由 Balyasny Asset Management、venBio 与 Janus Henderson Investors 联合领投，KCap Biotechnology Fund（Doug Fambrough，前Dicerna创始人） 参与投资。

本次融资所得资金将用于推进在研ASO反义寡核苷酸药物 rugonersen 开展关键性 Ⅲ 期临床试验，该药物拟用于治疗Angelman syndrome综合征。

Angelman syndrome综合征是一种严重的神经发育障碍性疾病，目前美国及欧洲五国确诊患者约 3 万名，尚无获批治疗药物。

rugonersen 最初由 罗氏制药/Roche 研发，是一款强效且靶向特异性强的候选药物，可恢复神经元内 UBE3A 蛋白的表达，原 rugonersen 项目的多名核心人员也已加入 Oak Hill Bio，主导该药物后续研发工作。

Oak Hill Bio 首席执行官 Josh Distler 表示，公司十分荣幸迎来一众优秀投资机构与行业资深人士加入团队，也感谢各方认可 rugonersen 扎实的科学基础与临床数据，以及安格曼综合征患者群体对疾病修正类疗法的迫切需求，依托本次融资以及董事会团队的扩充，企业已做好充分准备，计划在 2026 年年中启动 rugonersen 的 Ⅲ 期临床试验。

天使综合征（Angelman syndrome，AS），又称快乐木偶综合征，是一种较为罕见的神经精神系统疾病。其发病原因主要是15q11-13染色体区域的UBE3A基因表达异常或功能缺陷。该病在全球范围内的发病率约为1/50000至1/24000，我国尚无确切的流行病学调查报告。

天使综合征患儿在新生儿期通常无异常表现，但6月龄左右可能出现发育迟滞，典型症状多在1岁后出现。患儿表现为严重的发育迟缓、智力障碍、语言能力受损、共济失调步态和/或肢体震颤。此外，患儿还常伴有频繁大声笑、微笑和易兴奋等异常快乐表现，以及头围增长落后、小头畸形、癫痫等症状。约20%至80%的患儿还可能出现头部及颜面部异常、全身异常及其他症状，如枕部扁平、吸吮或吞咽障碍、肌张力低、对热敏感性高等。天使综合征不是传染病。

罕见病，需要更多企业，政府，机构关注。国内也有药企做此块，如安掖医药等等。