【19亿美元！礼来押注RNA外显子编辑】#礼来 LLY[股票]#
6月3日，全球制药巨头礼来(Eli Lilly)与生物技术公司Ascidian Therapeutics正式宣布达成一项价值高达19亿美元的全球研发合作与许可协议，双方将共同开发针对单基因遗传性肾脏疾病的RNA外显子编辑疗法。这是继今年5月礼来VERVE-102碱基编辑疗法公布积极临床数据后，在基因治疗领域的又一次重磅布局。

根据协议条款，礼来将获得Ascidian针对未公开肾脏疾病靶点的RNA外显子编辑技术的独家、靶点特异性权利。Ascidian将主导药物发现及选定的临床前活动，礼来则负责额外的临床前研究、临床开发、生产及商业化。Ascidian有资格获得高达19亿美元的款项，包括预付款、开发与商业化里程碑付款，以及基于全球销售额的分级特许权使用费。

Ascidian保留独立或与其他合作伙伴共同开发肾脏领域其他靶点的权利。两家公司尚未披露他们将首先针对哪些靶点，但指出有超过60种遗传性疾病会影响肾脏。

他们可能针对的某些肾脏疾病的治疗目前主要局限于症状管理、肾移植或透析。Ascidian首席科学官Robert Bell表示，RNA外显子编辑可以解决“疾病的根本原因”，修复那些可能过度表达并导致毒性或功能丧失的基因。

Ascidian正在对Stargardt病进行早期人体测试，这是一种遗传性眼病，是最常见的遗传性黄斑变性，最终会导致视力丧失。2024年，该公司与罗氏签署了一项专注于神经靶点的研究合作，罗氏向Ascidian支付了4200万美元首付款，如果达到某些研发和商业化里程碑，Ascidian还可能获得约18亿美元的收益。

礼来在过去一年中为获取更多实验性基因药物而采取的其他行动包括：5月收购Engage Bio、与Seamless Therapeutics结盟、与MeiraGTx合作，以及以10亿美元收购Verve Therapeutics。

关于Ascidian Therapeutics
Ascidian Therapeutics正通过改写RNA重新定义疾病治疗。通过在RNA层面编辑外显子，Ascidian的疗法实现了基因的精准转录后编辑，从而在正确的时间、正确的细胞中，以适当的水平产生全长功能性蛋白。凭借在视网膜、肾脏、神经系统、神经肌肉及基因明确疾病领域的合作与全资项目，Ascidian的技术有望通过一次RNA外显子编辑器给药治疗患者，为患者及其家属开启期待突破的治疗新可能。

参考资料：公司官网