#微博国际医药##国际创新药闻# 罗氏乳腺癌创新疗法获FDA优先审评；FDA受理Vertex双重细胞因子抑制剂BLA……

1、罗氏口服SERD新药申请获FDA优先审评资格
罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已受理该公司为giredestrant递交的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。Giredestrant是一款在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），拟作为辅助疗法用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、I、II和III期成人乳腺癌患者。FDA预计将在2026年11月30日前就该药物是否获批作出决定。

此次申请获受理是基于3期lidERA Breast Cancer研究结果。结果显示，与标准治疗内分泌疗法相比，giredestrant辅助治疗显著降低侵袭性疾病复发或死亡（iDFS）事件风险达30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。治疗3年时，giredestrant组有92.4%的患者存活且未发生侵袭性疾病，而活性对照组这一比例为89.6%。在所有具有临床相关性的亚组中，iDFS获益均保持一致。在本次分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明确的积极趋势。OS随访将持续至下一次分析。Giredestrant耐受性良好，不良事件可控，并与其已知安全性特征一致。Giredestrant的治疗中止率为5.3%，活性对照组为8.2%。

2、FDA受理Vertex双重细胞因子抑制剂的生物制品许可申请
Vertex Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其为povetacicept递交的生物制品许可申请（BLA）。Povetacicept是一款在研工程化融合蛋白，为B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）细胞因子的双重抑制剂，拟用于治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者。

该申请基于正在进行的povetacicept治疗IgAN患者的3期RAINIER试验预设第36周中期分析的积极数据。结果显示，RAINIER试验达到其主要终点：接受povetacicept治疗的患者在第36周尿蛋白肌酐比值（UPCR）较基线降低52.0%，与安慰剂相比，UPCR降低49.8%，具有统计学意义和临床意义（P<0.0001）。蛋白尿降幅在所有预设亚组中保持一致。

3、阿斯利康口服SERD组合疗法3期临床试验结果积极
阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，3期SERENA-6试验的进一步积极结果显示，在研口服SERD药物camizestrant联合细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂——palbociclib、ribociclib或abemaciclib——在更长随访时间下维持了无进展生存期（PFS）获益，并在第二次无进展生存期（PFS2）方面带来了具有统计学意义和临床意义的改善，显示出初始治疗后的持续获益。

该试验评估了在一线治疗中，在疾病进展前切换至camizestrant联合疗法，与在检测到ESR1突变后继续接受标准治疗——芳香化酶抑制剂（AI，anastrozole或letrozole）联合CDK4/6抑制剂——相比的疗效，研究对象为激素受体（HR）阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。

更新结果显示，与AI联合CDK4/6抑制剂相比，camizestrant联合疗法将疾病进展或死亡风险降低55%（HR=0.45，95% CI：0.34-0.59；p<0.00001）。Camizestrant联合疗法的中位PFS为16.8个月，而AI联合疗法为9.2个月。

重要的是，camizestrant联合疗法观察到的PFS获益在初次疾病进展后仍得以维持。对于关键次要终点PFS2（衡量首次疾病进展后治疗获益持久性的指标），最终PFS2分析显示，与对照组相比，camizestrant联合疗法将第二次疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63；95% CI：0.46-0.86；p=0.00373），表明切换至camizestrant联合CDK4/6抑制剂所带来的获益，即使在患者接受后续治疗后也仍可维持。Camizestrant联合疗法的中位PFS2为25.7个月，而AI联合疗法为19.1个月。
（来源：药明康德）