#微博国际医药##国际创新药闻# 6月3款创新药有望获FDA批准

1、活性成分：Tebipenem HBr
适应症：复杂性尿路感染
公司名称：GSK、Spero Therapeutics

Tebipenem HBr是一款在研口服碳青霉烯类抗生素，正在被开发用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。2026年2月，GSK宣布美国FDA已将tebipenem HBr新药申请（NDA）的PDUFA日期设定为2026年6月18日。

该NDA得到了3期PIVOT-PO试验结果的支持。该试验于2025年5月因疗效达到预设标准而提前停止。研究结果显示，tebipenem HBr达到了主要终点，与对照静脉给药方案相比表现出非劣效性。在复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）住院患者中，口服tebipenem HBr在治愈率与细菌清除率的总应答方面与对照静脉注射方案的疗效相当，分别为58.5%（261/446）与60.2%（291/483），调整后治疗差异为-1.3%（95% CI：-7.5%，4.8%）。安全性方面，tebipenem HBr与对照静脉注射方案及其他碳青霉烯类抗生素总体一致，最常见的不良事件（≥3%）为腹泻和头痛，均为轻度至中度、非严重事件。

2、活性成分：Nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase（NASP）
适应症：未控制的痛风
公司名称：Sobi
Nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase是一种每4周一次的创新输注疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米封装的sirolimus和聚乙二醇化尿酸酶pegadricase组成。FDA已将这款疗法的PDUFA日期设定为2026年6月27日。

NASP的生物制品许可申请（BLA）包含来自3期DISSOLVE I和II安慰剂对照随机临床试验的结果，这些试验在未控制痛风成人患者中评估了两个不同剂量水平的NASP的安全性和疗效。两项研究均达到其主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内，实现并维持血清尿酸（sUA）水平降至6 mg/dL以下。在DISSOLVE I和II中，NASP高剂量组和低剂量组的合并应答率分别为51%和43%。

除达到主要终点外，NASP治疗还在首次治疗后，并在整个研究期间带来sUA水平的快速且持续下降。研究还观察到关键临床症状的改善，包括痛风石消退、随时间推移痛风发作减少，以及患者报告的生活质量改善。在临床试验中，观察到两个剂量水平的NASP总体耐受性良好。

3、活性成分：Veligrotug
适应症：甲状腺相关眼病（TED）
公司名称：Viridian Therapeutics

Veligrotug是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体。Viridian Therapeutics在2025年12月宣布，FDA已受理veligrotug的BLA，并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2026年6月30日。

BLA主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动期和慢性期TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成全部主要终点和所有次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。此前公布的THRIVE试验结果显示，在第15周时，接受veligrotug治疗患者的眼球突出缓解率为70%，安慰剂调整后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周内眼球突出症状就获得显著改善，此时他们只接受过一次治疗。

除6月可能迎来监管决定的创新疗法外，从2026年FDA已批准的新药结构来看，多肽疗法也正在成为值得关注的创新方向。
（来源：药明康德）