【#中国原研骨髓纤维化创新药开出江苏首方##国际创新药闻#】

2026年5月下旬，苏州大学附属第一医院开出江苏首张罗伐昔替尼片处方，这款中国原研1类新药正式应用于成人骨髓纤维化（MF）临床治疗，标志着我国在恶性血液病领域实现原创突破！一文读懂这一“逆转纤维化”的革新疗法

骨髓纤维化：隐匿的“骨髓硬化症”

骨髓纤维化是骨髓造血组织纤维增生性罕见病，年发病率0.2~2/10万，多见于50~70岁人群。其核心病理为骨髓胶原异常增生，导致正常造血功能衰竭，典型症状包括脾显著肿大、幼红/幼粒细胞性贫血、泪滴状红细胞增多、骨关节疼痛及晚期出血倾向。患者常因“疲劳、盗汗、腹痛”等非特异性症状延误就诊，需警惕骨髓穿刺“干抽”特征性表现。

早筛信号：从“普通疲劳”到“骨髓危机”

早期识别需抓住三大线索：1）不明原因脾脏肿大伴左上腹压迫感；2）渐进性乏力、面色苍白伴皮肤瘀斑；3）血常规异常（如血小板减少、血红蛋白下降）合并骨痛或黄疸。若出现上述症状，建议及时进行骨髓活检、ADAMTS13活性检测及JAK/STAT通路相关基因筛查。
疾病影响：生存期与生活质量双挑战
未经治疗的患者中位生存期仅5~7年，约20%可进展为急性白血病。疾病进展伴随严重贫血、反复感染、门静脉高压及多器官功能衰竭，显著降低生存质量。

新药突破：从“对症控制”到“逆转纤维化”

传统治疗依赖羟基脲、干扰素及脾切除，但难以逆转纤维化进程。罗伐昔替尼片作为全球首创JAK/ROCK双靶点抑制剂，通过抑制JAK/STAT信号通路及ROCK介导的纤维化通路，实现“抗炎+抗纤维化”双重作用，可显著缩小脾脏体积、改善贫血症状，并延长中高危患者生存期，获《CSCO恶性血液病诊疗指南》原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐。

适用人群：中高危患者的“一线新选择”

该药适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者，尤其适合脾肿大显著或症状性贫血患者。

从“被动控制”到“主动修复”，罗伐昔替尼片为骨髓纤维化患者点亮新生希望！早筛、早诊、精准治疗，让“骨髓硬化”走向“功能重生”