#中国原研骨髓纤维化创新药开出江苏首方##国际创新药闻#
【中国原研骨髓纤维化创新药开出江苏首方：关于这种“隐匿性血液肿瘤”，你需要知道什么】

2026年5月19日，我国自主研发1类新药、全球首创JAK/ROCK抑制剂安煦®（罗伐昔替尼片）在苏州大学附属第一医院开出江苏首张处方，标志着这一成人骨髓纤维化创新药物在江苏正式落地临床应用。

很多人对“骨髓纤维化”并不熟悉。它并不是普通的“骨头变硬”，而是一类罕见的恶性血液疾病。简单理解：骨髓原本像“造血工厂”，负责生产红细胞、白细胞和血小板；当纤维组织异常增生、逐步替代正常造血组织时，身体造血功能就会受影响，进而出现贫血、脾脏肿大和全身症状。

它的可怕之处在于：起病隐匿，症状容易被误认为“太累了”或“亚健康”。
日常可能出现的典型不适包括：持续乏力、气短、面色苍白、盗汗、低热、体重下降、骨痛；也有人会因为脾脏肿大出现左上腹胀痛、早饱、饭量下降，或反复感染、出血倾向等。

普通人如何更早发现异常信号？
建议关注三类“提醒”：
① 血常规反复异常：贫血、白细胞或血小板异常升高/降低；
② 不明原因全身症状：长期乏力、盗汗、消瘦、发热、骨痛；
③ 脾脏相关不适：左上腹饱胀、早饱、腹部压迫感。
如果这些情况持续存在，尤其是体检提示血象异常或脾大，应尽快到血液科进一步检查，而不是长期自行观察。

骨髓纤维化不仅影响生活质量，也可能影响生存。随着疾病进展，患者可能出现进行性血细胞减少、严重贫血、输血依赖、脾脏明显肿大，并存在向急性髓系白血病转化的风险。相关报道提到，部分中危-2及高危患者确诊时已处于较进展阶段，面临更严峻的生存挑战。

过去，骨髓纤维化治疗主要围绕“缓解症状、缩小脾脏、改善贫血、延缓进展”展开，包括输血等支持治疗、羟基脲、糖皮质激素、雄激素、免疫调节剂、JAK抑制剂等；对于少数合适患者，异基因造血干细胞移植仍被认为是目前唯一具有潜在治愈可能的治疗方式，但适用人群有限、风险较高。

此次落地临床的罗伐昔替尼片，其创新点在于JAK/ROCK双靶点机制：一方面针对JAK相关炎症通路，帮助改善脾肿大和全身症状；另一方面关注ROCK相关纤维化通路，为“改善/逆转骨髓纤维化”带来新的治疗思路。相关关键研究数据显示，罗伐昔替尼在脾脏体积缩小和症状改善方面显示出临床获益。

那么，哪些患者适合使用？
根据公开适应症信息，罗伐昔替尼片用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者的一线治疗，用于治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。具体是否适合，需要由血液科医生结合分型、风险分层、血象、肝肾功能、感染风险和既往治疗情况综合判断。

服药期间，患者尤其要注意：
不要自行开始、停药或调整剂量；按医嘱定期复查血常规、肝肾功能、凝血功能、血脂/尿酸等指标；如出现发热、感染、明显乏力加重、出血点或瘀斑、黑便、尿血、胸闷气短、腹痛等情况，应及时就医。说明书信息显示，罗伐昔替尼相关不良反应可涉及贫血、血小板/白细胞/中性粒细胞计数降低、感染、肝肾功能指标异常、高尿酸血症、高脂血症等；对成分过敏者禁用，妊娠及哺乳期妇女禁用。

创新药的意义，不只是“多了一种药”，更是为患者提供了新的治疗选择。面对骨髓纤维化，早识别、早诊断、规范治疗、长期随访同样重要。若出现持续血象异常或不明原因乏力、盗汗、体重下降、脾大等信号，请及时前往血液科就诊。