布罗索尤单抗是一种人源化抗成纤维细胞生长因子23单克隆抗体，在欧洲获批用于治疗年龄≥1岁的X连锁低磷血症（XLH）患者。《柳叶刀-糖尿病与内分泌学》近日发表了一项开放标签、多中心、非随机研究，旨在探究布罗索尤单抗在X连锁低磷血症婴儿中的安全性、耐受性、药代动力学及疗效。研究的关键入选标准为：年龄小于12个月；受试者本人或具有相应X连锁遗传模式的直系亲属中存在PHEX基因的致病性或可能致病性变异，或意义不明确的变异；以及低磷血症。受试者每2周接受一次布罗索尤单抗治疗，持续最长48周。所有受试者均出现治疗期间出现的不良事件（TEAEs），各队列间发生率无差异。4例出现至少一例治疗相关TEAE，1例产生抗药抗体。无TEAEs导致治疗中止或死亡。75%报告的TEAEs为发热。19%报告的治疗相关TEAE为血甲状旁腺激素升高。本研究证实了布罗索尤单抗在12月龄以下启动治疗的XLH患者中的安全性和耐受性，且与既往报道一致，未发现新的安全性问题。http://t.cn/AXxBhDRd