Compassionate Use
《中华人民共和国药品管理法实施条例》（2026）第五十三条　对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经伦理委员会审查同意、患者或者其监护人签署知情同意书后，可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同但无法参加临床试验的患者。

限制条件：正在开展临床试验+严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病+经医学观察可能获益+经伦理委员会审查同意+患者或者其监护人签署知情同意书后，以及在开展临床试验的机构内，病情相同但无法参加临床试验的患者（不符合入排）

同情用药数据在 NDA 中，要把它放在Module 5.3.5.4，并在安全性总结（ISS）中重点讨论，同时小心地将其与核心试验数据进行区分，以免引入混杂偏倚