#健闻登顶计划##国际创新药闻##下一个重磅##遗传性血管性水肿# 欧盟委员会（EC）批准Ionis与大冢制药的RNA靶向药Dawnzera（donidalorsen）治疗12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）！

HAE是一种罕见遗传病，核心特征是身体多部位反复出现急性严重肿胀，可能累及气道、面部、四肢及胃肠道等关键部位，严重时可危及生命。

Dawnzera的获批基于欧盟医药管理署（EMA）的人用药品委员会（CHMP）于2025年11月发布的积极意见，两项关键III期临床研究——OASIS-HAE与OASISplus的核心数据作为支撑：Dawnzera组的患者，遗传性血管性水肿的月均发作率显著降低，且安全性与耐受性良好。

Dawnzera是一款反义寡核苷酸（ASO），通过精准关闭编码血浆前激肽释放酶（PKK）的mRNA，阻止致病蛋白的合成。

具体而言，Dawnzera与PKK mRNA特异性结合后，会介导RNase H1对靶标RNA的降解，从而减少血浆前激肽释放酶的生成，最终抑制缓激肽过量释放引发的血管通透性增加与组织肿胀，从根源上降低HAE的发作风险。

Dawnzera采用皮下注射方式，患者可通过自动注射器自行给药，无需依赖医疗专业人员，极大提升了治疗的便捷性与可及性。给药频率分为每4周一次或每8周一次，每次剂量为80mg。

Dawnzera于2025年8月21日获美FDA批准上市，是首个批准，此次欧盟获批是在全球范围内的第二个主要市场准入许可。

根据合作协议，大冢拥有Dawnzera在欧洲及亚太地区的独家许可权，而Ionis则将获得1500万美元的里程碑付款，并有权从该药在授权区域的净销售额中获得最高30%的分层特许权使用费。