#健闻登顶计划##肺动脉高压# 欧盟医药管理署（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议批准默沙东的激活素受体IIA（ActRIIA）抑制剂WINREVAIR™（sotatercept）新添适应症——世界卫生组织（WHO）心功能分级Ⅳ级的成人肺动脉高压 。

目前其在欧盟获批适应症为用于WHO心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的成人肺动脉高压患者，以改善运动能力。

默沙东表示：“若获批，意味着认可WINREVAIR对成人肺动脉高压患者发病率和死亡率的改善，将其适用人群从WHO心功能分级Ⅱ、Ⅲ级扩展至Ⅳ级，且治疗目标不再局限于改善运动能力。

我们期待欧盟委员会的决定，同时致力于确保这款欧洲首个且唯一获批的激活素信号抑制剂疗法能惠及更多患者，并持续提供有价值的证据以支持临床治疗决策”。

推荐建议基于Ⅲ期临床研究ZENITH的积极结果：对于WHO心功能分级Ⅲ或Ⅳ级的成人肺动脉高压患者，在基础治疗上联用WINREVAIR，可使发病率和死亡率复合终点风险显著降低76%，具有统计学意义和临床价值。

复合主要疗效终点为首次出现全因死亡、肺移植或持续24小时及以上的肺动脉高压恶化住院事件，WINREVAIR治疗组有15例（17%）患者发生该终点事件，而安慰剂组为47例（55%），改善了近70%。

鉴于完美达到主要终点，中期分析第三方数据监测委员会建议提前终止临床研究，所有患者均有机会通过开放标签长期随访研究，接受WINREVAIR治疗。

相关结果已发表于国际医学权威期刊《新英格兰医学杂志》。

WINREVAIR是欧盟全部27个成员国及冰岛、列支敦士登、挪威首个且唯一获批的肺动脉高压激活素信号抑制剂疗法，目前已在全球50多个国家获批上市。

2025年10月，美FDA基于Ⅲ期临床研究ZENITH的结果批准其更新适应症。如今，WINREVAIR在美国获批用于治疗成人肺动脉高压（WHO 1组肺动脉高压），以改善运动能力和WHO心功能分级，并降低临床恶化事件风险，包括肺动脉高压住院、肺移植及死亡风险 。