#健闻登顶计划# 美FDA授予Ionis制药的反义寡核苷酸（ASO）Zilganersen治疗Alexander氏病突破治疗地位！Alexander氏病是一种罕见但通常致命的神经系统疾病。
突破性治疗地位旨在加快针对严重或危及生命疾病的新药审评进程，此类药需已显示出比现有治疗显著改善的早期证据。
Ionis计划于2026年第一季度向美FDA提交新药申请（NDA）。
发布于 北京