#罕见病药物一针抵一套豪宅# 【#诺华最新基因药物定价259万美元#】
近日，一款“一针抵一套豪宅”的罕见病药物引发业内关注。该药物是诺华最新获得美国FDA批准用于治疗两岁及以上已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因疗法Itvisma。
随着越来越多高价基因疗法进入市场，这些单剂量、有望治愈疾病的治疗方式不断刷新着美国高价药物榜单。不过，高昂的价格、市场推广的挑战、医保报销等问题仍困扰基因药物的发展。
据诺华披露，新疗法Itvisma的定价为259万美元（约合人民币1800万元），高于该公司早些年上市的一款同类产品Zolgensma。Zolgensma上市初期定价212.5万美元（约合人民币1500万元），目前仅适用于2岁以下儿童。
不过，第一财经记者查询一份今年早些时候发布的公开报告发现，即便是这款价格高达259万美元的“天价药”，也才勉强跻身全球最贵药物排名前十。 http://t.cn/AXybgqQS