#1500万的全球第9贵药物获批##国际创新药闻#美FDA批准瑞士诺华的基因治疗Itvisma用于≥2岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗法！实际上，这次批准后，Itvisma可用于治疗≥2岁儿童、青少年和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者需经确认存在存活运动神经元1（SMN1）基因突变。

Itvisma采用一次性固定剂量给药，无需根据年龄或体重调整剂量。通过替换突变的SMN1基因，Itvisma能改善患者的运动功能，并有望减少对其他现有疗法中慢性给药治疗的需求。

斯坦福大学医学院神经肌肉医学科主任John W. Day表示：“FDA批准鞘内注射Itvisma（onasemnogene abeparvovec）是一项具有变革性的进展，将用于SMA的突破性基因替代疗法的适用范围扩展到了全年龄段”！

批准基于III期临床研究STEER的数据，并得到了IIIb期开放标签临床研究STRENGTH的支持。

需注意的是，Itvisma并非首个用于SMA的基因治，诺华更早获批的Zolgensma才是全球首款SMA的基因疗法。

Zolgensma于2019年5月获美FDA批准，适用于2岁以下携带SMN1双等位基因突变的SMA患者。此次获批的Itvisma与Zolgensma拥有相同结构，核心突破在于将适用人群拓展至2岁及以上的儿童、青少年及成人，填补了该年龄段SMA患者基因治疗的空白。

这两个基因治疗都超级贵，Itvisma在美批发价为259万美元，诺华称单次治疗比现有长期给药治疗，十年内费用能降低35%-46%，且符合条件的患者可通过支持计划实现低至0美元的自付费用。

Zolgensma作为全球首款SMA基因疗法，在美批发价为210万美元。如果没有医保覆盖，一般人家里是用不起。