#健闻登顶计划##基因治疗# Sarepta的杜氏肌营养不良基因治疗Elevidys因两例患者死亡获FDA黑框警告！美FDA要求Sarepta（SRPT）为其用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的标签添加黑框警告，警示该疗法存在致命性急性肝衰竭风险。

同时，该疗法的适用人群标签也将更新，仅适用于4岁及以上可行走的患者。

Sarepta此前报告了两例使用该疗法的青少年男性患者死亡案例，分别发生在3月和6月，两名患者均为不可行走人群。

FDA在新闻稿中指出：“在这两起致命案例中，患者均在输注Elevidys后的两个月内出现肝酶显著升高，并需要住院治疗”。

FDA还撤销了Elevidys用于不可行走患者的适应症。

受患者死亡事件影响，Sarepta的股价遭受重创，年初至今累计下跌约85%。

Elevidys基因治疗以腺相关病毒为载体，选用的是恒河猴74型腺相关病毒（AAVrh74）为载体。这类载体的优势在于对肌肉组织亲和力高，且全身免疫原性较低，能减少机体对载体的免疫排斥，同时还可降低患者体内“预存”抗体影响治疗效果的概率，因为人类腺病毒感染非常普遍，极可能已有抗体，可中和基因治疗。
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携带截短型功能性微抗肌萎缩蛋白基因，保留了肌动蛋白结合域、关键重复域等核心功能区域，能指导细胞合成微抗肌萎缩蛋白，弥补杜氏肌营养不良患者因DMD基因突变导致的蛋白缺失问题。此外，该基因还受MHCK7启动子调控，可优先在心肌和骨骼肌中表达，精准作用于病变部位。

另外，该公司在7月透露，一名参与肢带型肌营养不良症新疗法早期临床试验的患者，也因急性肝衰竭死亡。