#微博国际医药##国际创新药闻# 晚期癌症无进展超3年，重磅ADC联合疗法有望成为新标准一线治疗；直接注入大脑的基因疗法减缓疾病进展达75%，上市申请递交在即

1、晚期癌症无进展超3年，重磅ADC联合疗法有望成为新标准一线治疗
今日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）联合帕妥珠单抗（pertuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA受理并授予优先审评资格，用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的一线治疗。FDA预计将在2026年第一季度作出最终审评决定。根据新闻稿，如果获批，Enhertu联合治疗方案有望成为HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线标准治疗。

该sBLA主要基于DESTINY-Breast09临床3期试验的数据。结果显示，Enhertu联合帕妥珠单抗在一线治疗中显著降低疾病进展或死亡风险44%（HR=0.56；95% CI：0.44-0.71；p<0.00001）。Enhertu联合疗法组中位无进展生存期（PFS）达40.7个月，而接受标准联合治疗方案患者的PFS为26.9个月。各亚组分析结果一致支持这一优势。客观缓解率（ORR）方面，Enhertu联合治疗组为85.1%，对照组为78.6%；达完全缓解（CR）患者数目分别为58例和33例。安全性方面，Enhertu联合疗法的表现与各单药已知特征一致，未发现新的安全性问题。

2、直接注入大脑的基因疗法减缓疾病进展达75%，上市申请递交在即
今天，uniQure宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验中获得积极中期结果。基于此结果，uniQure计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA）。

分析显示，研究达到了预设的主要终点。与匹配的外部对照组相比，接受高剂量AMT-130治疗患者，在HD混合统一评定量表（cUHDRS）上显示出具有统计学意义的疾病进展减缓。在36个月时，高剂量AMT-130组患者的疾病进展减缓达75%，并在其他多个临床指标上呈现出有利趋势。同时，该研究还达成了关键次要终点，在总功能能力（TFC）评分上同样观察到显著的疾病进展减缓。整体上，AMT-130耐受性良好，安全性特征可控。

AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。在这项试验中，研究人员利用核磁共振成像（MRI）引导，将基因疗法直接注射到大脑的壳核和尾状核中。
（来源：药明康德）