#国际创新药闻##脊髓性肌萎缩症新药获批#
2025年8月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准罗氏制药旗下的神经罕见病创新药物利司扑兰（Risdiplam）片剂用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

[微风]新药简介

利司扑兰片剂是一种新型的5毫克片剂，无需冷藏，可在室温条件下储存。

患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。这种剂型的创新，极大地提升了患者的用药便利性。

利司扑兰是一种SMN2基因双位点剪接修饰剂，能够靶向SMA的直接病因，持久且稳定地提高SMN蛋白水平。它不仅能穿透血脑屏障，还能同时提高中枢及外周的SMN蛋白水平，使患者的运动功能获得持续改善，提高生存率。

[微风]新药有效性和安全性

在生物等效性研究NCT04718181中，无论整片吞服还是分散于水中服用，其在体内的暴露水平与口服溶液剂型相当。表明服用片剂的患者可以获得与口服溶液剂型相同的疗效和安全性。

此前，利司扑兰口服溶液用散已于2021年在国内获批用于治疗2月龄及以上SMA患者，并在2023年纳入国家医保目录。

在临床实践中，利司扑兰能够显著改善患者的运动功能，提高生存率。