【首个治疗支气管扩张症的靶向药物获批——它意味着什么？】
提到支气管扩张症（简称“支扩”），很多人可能会以为它只是支气管“变粗了”。事实上，它远比名字听起来复杂得多。

支扩是一种慢性气道疾病，背后是一场持续多年的炎症拉锯战。患者往往伴有长期咳嗽、咳痰，有的人痰量大、甚至带脓，还可能反复咯血。每一次急性加重或感染，都会让气道壁再受一轮损伤——弹性丧失、黏液清除功能下降，细菌在气道里“安营扎寨”，又引发新一轮炎症[1]。

这就是支扩的恶性循环：炎症—损伤—感染—再炎症。
而这种慢性中性粒细胞炎症，正被认为是推动病情进展的“发动机”。它不仅让患者症状反复，还会加快肺功能下降，严重影响生活质量。

现有治疗：更多是“堵漏”，不是“修管”

目前，支扩的治疗以改善症状、减少急性加重为主，常见方法包括：

气道廓清和祛痰：帮助排出黏液，缓解阻塞；

长期抗菌药物：减少细菌负荷，降低加重风险；

处理基础病因：如免疫缺陷、曲霉感染等。

这些手段能在一定程度上缓解症状，但几乎都发生在炎症已经被点燃之后。至于“发动机”本身——中性粒细胞介导的炎症损伤，目前缺乏直接有效的干预。
这就是为什么很多患者即使严格执行治疗方案，病情依旧缓慢恶化。

Brensocatib：从源头“灭火”的新选择

最新消息是，FDA 批准了首个用于支气管扩张症的药物——Brensocatib。这意味着，临床终于迎来了一个能从炎症源头下手的新工具。

Brensocatib 属于二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂。DPP-1 是中性粒细胞成熟过程中的关键酶，它会激活多种丝氨酸蛋白酶，而这些酶就像“拆迁队”一样，破坏气道结构、加重黏液分泌，还削弱局部免疫防御[2]。

通过抑制 DPP-1，Brensocatib 能减少这些酶的生成，从源头减弱中性粒细胞的破坏性炎症，有望打破“感染—炎症—损伤”的恶性循环。

关键数据：三期临床试验证明疗效

在 ASPEN 三期研究[2]中，来自 35 个国家的 1721 名非囊性纤维化支扩患者接受了为期一年的 Brensocatib 或安慰剂治疗，结果令人期待：

【急性加重减少】：10mg 和 25mg 剂量均能显著降低每年的加重次数，约减少 19%~21%。

【稳定性提高】：一年内无加重的患者比例，Brensocatib 组为 48.5%，而安慰剂组仅 40.3%。

【肺功能保护】：25mg 组的 FEV₁ 下降为 24 mL，而安慰剂组为 62 mL，提示可能的肺功能保护作用。

【安全性】：总体耐受性良好，仅皮肤角化过度发生率略高于安慰剂组。
（研究结果见下图1）

这些数据显示，Brensocatib 不仅能减少急性加重，还有潜力在长期上延缓肺功能下降。

与现有疗法的差异在哪里？

与传统治疗相比，Brensocatib 带来了一种全新的干预思路，见下图2

需要强调的是，Brensocatib 并不是现有治疗的替代，而是“组合拳”中的新成员。尤其适合那些频繁加重、炎症控制不佳的患者。

意义：从“对症管理”到“机制干预”

Brensocatib 的获批，标志着支扩治疗进入了一个新阶段。
过去，我们更多是对症处理：祛痰、抗菌、减少加重。如今，临床终于有了针对炎症机制本身的药物，这意味着治疗正在向“精准化”迈进。

当然，它不是终点。长期安全性、不同人群的效果、成本和可及性，仍需要在真实世界中进一步验证。但它无疑为支扩患者和医生打开了一扇新门：未来，支扩不再只是被动“堵漏”，而是有机会主动“修管”。

参考资料

[1] 支气管扩张症专家共识撰写协作组, 中华医学会呼吸病学分会感染学组. 中国成人支气管扩张症诊断与治疗专家共识. 中华结核和呼吸杂志, 2021, 44(4):311-321.

[2] Chalmers JD, Burgel PR, Daley CL, et al. Phase 3 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. N Engl J Med. 2025;392(16):1569-1581.
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