照完镜子正衣冠
25-07-23 10:32 微博认证:健康博主

#健闻登顶计划##基因治疗##杜氏肌营养不良# 瑞士罗氏暂停在美国以外国家的杜氏肌营养不良的基因治疗Elevidys的新订单!罗氏称,在其他已批准该疗法的国家,会与当地监管机构协商后,继续为能行走的患者供应这种Elevidys。Elevidys目前已在日本、阿联酋、卡塔尔和科威特等国家获批。

罗氏在一份电子邮件声明中表示,此次暂停是自愿且暂时的,适用于所有杜氏肌营养不良症患者,无论其行走能力如何。

周一晚间,Sarepta公司表示,将遵照美FDA要求,暂停在美国境内所有Elevidys的供应。FDA之所以提出这一要求,是因为Sarepta上周五披露,又有一名接受Elevidys同类基因治疗的患者死于急性肝衰。这是Sarepta今年发生的第三起死亡案例,此前已有两名接受Elevidys治疗的少年死亡。

2019年,罗氏获得了Sarepta的Elevidys在美国以外地区的独家商业权利。Elevidys是以腺相关病毒为载体的基因治疗。

发布于 北京