【这种治愈率为0的绝症有救了！#渐冻症新药浙江首针落地杭州#】6月10日，托夫生注射液上市后国内首批、浙江首针于西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心落地使用。

2024年10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生（Tofersen）注射液获批上市，该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）患者。运动神经元病诊疗中心执行主任张灏表示，托夫生注射液作为全球首个获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物，突破了传统“对症治疗”的局限，首次实现“对因干预”。

ALS被视为世界五大绝症之首，治愈率为0，近200年来全球有1000多万人因此死亡，中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一。有数据显示，目前国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。托夫生注射液虽然目前仅惠及约2%的ALS患者，但这份希望正在扩散。 http://t.cn/A6e9JbZe