靶向药小分子化合物BTK抑制剂
摘自血色财富

人体内有数百种不同的激酶，这些酶在催化细胞发育、信号传递和分裂中起着至关重要的作用。其中一组叫作酪氨酸激酶，这种激酶控制着细胞生长。当这些开关受损时，细胞就会开始不受控制地生长，有时甚至会产生肿瘤。

酪氨酸激酶抑制剂的作用就像它名字所体现的那样：它阻断酪氨酸激酶的活性，还会修复损坏的开关。

在塞雷拉基因组公司，一小部分化学家开始考虑抑制布鲁顿氏酪氨酸激酶（Bruton's tyrosine kinase）。他们认为这种做法可能有助于治疗类风湿性关节炎，这种疾病会使手脚关节疼痛不堪。

布鲁顿氏酪氨酸激酶的英文首字母缩写为BTK。BTK是一种信号酶，它帮助B细胞发育成功能齐全的细胞，使其可以抵抗感染并进行繁殖。但过度活跃的B细胞有时会过度刺激免疫系统，使免疫系统不再保护身体，而是产生炎症细胞和抗体，攻击健康的身体组织，导致类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。塞雷拉基因组公司的药物研发人员认为类风湿性关节炎市场有利可图，并认为阻断BTK可能是阻止过度活跃的B细胞繁殖从而避免炎症的一种方法。

为了确定BTK的生物学特性，化学家们决定制造共价弹头（Covalent Warheads)，这是一种小分子化合物，它们能够不可逆地结合或黏附到目标分子上。当时，由于共价化合物的不可逆性，药品行业普遍会回避这种化合物。科学家更倾向于那些可以结合到目标并随后释放的药物。尽管如此，该小组还是想研究共价化合物，但只是作为探针，以便了解抑制BTK对细胞系统产生的影响，验证该酶作为药物靶点的可行性。这些共价化合物只是被设计成工具，并非可行的备选药物。为了研发实际药物，塞雷拉基因组公司研发团队还合成了不会黏附到BTK上的抑制剂。

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