#健闻登顶计划##罕见病##罕见病[超话]# 诺华的肾病三重奏持续鸣响！美FDA批准瑞士诺华的补体通路B因子抑制剂Fabhalta治疗超罕见肾病——补体3肾小管病（C3G）！“Fabhalta的批准对整个C3G社区具有历史意义，因为首次提供了一种被认为可以针对该病根本原因的治疗，为患者提供了新的治疗标准“。

C3G超极罕见，全球每年约有1-2人/百万人口被诊断为C3G，要没有激励机制谁去开发这种治疗药！这种疾病的特征是由于补体途径的过度激活，导致C3在肾小球中积累，进而引发炎症和肾损伤。Fabhalta通过抑制补体因子B阻断C3的激活。

III期临床研究Appear-C3G的初步数据显示，Fabhalta组患者的蛋白尿相对基线减少了35%，具有统计学显著意义；12个月后的数据发现，Fabhalta组的蛋白尿效益在一年后得以维持。而从安慰剂组转为Fabhalta治疗的患者，24小时UPCR改善幅度为31%，与原Fabhalta组在6个月测试期间的结果相似。

Appear-C3G研究，Fabhalta在一年内似能保持估计肾小球滤过率（eGFR）的稳定，相比于治疗前的疾病进展；然而，6个月时的平均改善为1.3 mL/min/1.73m²，与安慰剂组的0.9 mL/min/1.73m²的恶化没有统计学差异；医生实际上更希望看到患者的eGFR的稳定性，这是肾功能的重要测量指标，从这个角度，诺华的Fabhalta处于劣势。

C3G是Fabhalta获得的美国第三个适应症，前两个分别为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和IgA肾病（IgAN）。

虽然Fabhalta的获批为C3G患者带来了新希望，但与Apellis的Empaveli相比，其在治疗效果上的不足可能会影响其市场接受度。