影响视网膜的早发性遗传性眼病会导致婴儿视力严重受损。其中一种罕见疾病是由视网膜细胞中一种重要蛋白质（AIPL1）的遗传缺陷引起的，这种蛋白质对视力至关重要。《柳叶刀》（The Lancet） 发表一项评估新型基因疗法疗效的研究http://t.cn/A616TYOx。参与儿童的一只眼睛接受了基因治疗，以比较治疗和未治疗眼睛的效果差异，研究发现，治疗眼睛的视力有所改善，而未治疗眼睛的视力明显下降。研究提示，目前接受治疗的人数较少，需要进一步研究以确定其疗效。