#健闻登顶计划##反义寡核苷酸治疗# 美FDA批准Ionis（IONS）的反义寡核苷酸Olezarsen（Tryngolza）治疗严重家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）！ FCS是一种罕见遗传性疾病，脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损，导致体内无法有效分解甘油三酯，引发血液中甘油三酯水平极高，胰腺炎等严重并发症风险大增；FCS患者在美少于5000，实属罕见病范畴；目前，严格的低脂饮食是该病的主要治疗方法。

在一项关键的III期临床试验中，Olezarsen有显著疗效，与安慰剂相比，Olezarsen组患者的空腹甘油三酯水平相较基线降低了44%；此外，Olezarsen还表现出良好的安全性和耐受性； Tryngolza的批准为这些患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量和健康状况。