基因治疗（候选）DB-OTO使Otoferlin基因突变的先天性失聪患儿的听力恢复正常！Otoferlin基因突变造成蛋白产物无功能，继而导致失聪；I/II期临床研究CHORD，DB-OTO是有细胞选择能力的腺相关病毒载体，携带正确Otoferlin蛋白的编码基因，在靶细胞（耳蜗）表达正常功能的Otoferlin蛋白（一种穿膜蛋白）；1名11月龄患儿使用DB-OTO，在24周内进行听力评价，已达正常水平，这是全球范围内接受基因治疗年龄最小的失聪患者；第二个患儿是4岁时开始基因治疗，6周后评价，听力改善。#微博健康公开课##先天性失聪#