美FDA批准Praluent®（alirocumab）治疗家族性高胆固醇血症（HeFH）扩大使用年龄至8岁！其他现有治疗对许多HeFH患儿可显著降低低密度脂蛋白-胆固醇（LDL-C），但有些却非常顽固，这个批准对此非常重要；
Praluent是单抗，抑制PCSK9与LDL受体结合，继而增加肝细胞表面的LDL受体，就能清除LDL且降低血中LDL-C水平；
家族性高胆固醇血症（FH）是调整LDL-C水平的几个基因之一突变所导致，造成非常高的LDL-C（俗称坏胆固醇）；FH可分为2类，一是HeFH（杂合子），也就是等位基因中的1个发生突变，另一是HoFH（纯合子），一对基因均突变；
批准基于III期临床研究，8-17岁的HeFH患者，LDL-C水平≥130mg/dL，且正在使用降血脂药；Praluent每2-4周使用一次，第24周时，每4周一次的患儿比安慰剂降低LDL-C 31%，很不错的结果！ #微博国际医药##国际创新药闻#