【全球首个！遗传性耳聋基因疗法获重大突破】
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队，在遗传性耳聋基因治疗方面取得重大突破，全球首次利用研发的基因治疗药物恢复遗传性耳聋患者听力和言语，相关临床研究结果于1月25日发表在《柳叶刀》。

全球先天性耳聋患者高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素相关，严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育，目前临床上尚无任何治疗药物。OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，常引起儿童重度至极重度或完全听力损失和言语障碍。

研究团队经过多年探索和合作，攻克大基因内耳递送难题，研发出基于腺相关病毒（AAV）的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF药物），在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源耳畸蛋白，显著改善听功能，并进行了相关的安全性研究。然后将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳毛细胞，使毛细胞表达正常功能的耳畸蛋白，从根本上改善患者听力。http://t.cn/A6ja4ZJs