一群普通人做了一件不普通的事
来自湖北襄阳的罕见病患者轩昂患庞贝病十多年，目前只能依靠国外进口的药物治疗，而一年三百多万的费用让轩昂一家无法承受，只能减少到1/5的药量来勉强维持生命，即使这样几年下来也花了170万元的巨额医药费，彻底拖垮了这个家庭，轩昂甚至一度想放弃治疗，签署了遗体捐献同意书…
而来自中国的一家专精特新企业传来了好消息，他们正在研发治疗庞贝病的基因药物，如若成功上市则有望实现对庞贝病的“一针治愈”，轩昂一家就可以卸下重担，回归正常的生活了，这让长期处于绝望中的轩昂一家看到了希望…
创始人吴小兵和董小岩是一对夫妻，从事病毒载体与基因治疗研究三十余年，随着越来越多的罕见病患者找到吴小兵，希望她能研制出中国人自己的基因药物，她在50岁时决定组建团队，以毕生所学投身罕见病的药物研发。
从中感受到了平凡伟大的力量👍#一群普通人做了一件不普通的事##专精特新研究院第三季##微博综艺大赏# http://t.cn/A6lTmRaf