【#父亲为救子女24年研发两款救命药# ，意外挽救数万人】
今年9月，治疗罕见病庞贝病的一款新救命药获批上市。目前，全世界仅两款治疗庞贝病的新药，其实都出自一位父亲之手。
他的故事被普利策奖得主出版成书、被写入哈佛商学院案例，还被好莱坞改编为电影《良医妙药》，感动了许多人。
是什么让一位医学门外汉，短短2年蜕变为罕见病药物研发者？新药物的疗法取得了哪些突破性进展？凤凰网《CC情报局》科学解读>>http://t.cn/A6l57WJN