速递 | 潜在“first-in-class”疗法即将递交上市申请，延长PFS两倍以上

施维雅（Servier）公司在第28届神经肿瘤学会（SNO）年会上展示了潜在“first-in-class”IDH1/2抑制剂vorasidenib治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤的最新临床数据。盲态独立放射学委员会评估显示，vorasidenib显著减少了肿瘤生长，它不仅保持了患者的生活质量，也稳定了神经认知功能并控制了癫痫。基于这些结果，该公司计划在2023年底向美国FDA提交vorasidenib治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤的新药申请。

在关键性3期临床试验INDIGO中，vorasidenib在延长无进展生存期（PFS）方面显示出显著改善，vorasidenib治疗组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。这项试验包括带有IDH1/2突变的残余或复发2级胶质瘤患者。最新分析显示，vorasidenib不仅减缓了肿瘤生长速率，还导致肿瘤体积缩小，而安慰剂组患者的肿瘤体积则继续增长。在vorasidenib组的患者中，每六个月肿瘤体积平均减少2.5%，而安慰剂组患者的肿瘤体积平均每六个月增加13.9%。

Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“first-in-class”药物。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

参考资料：
[1] New Analyses from Pivotal Phase 3 INDIGO Study Reinforce Vorasidenib's Potential to Change the Treatment Paradigm for IDH-Mutant Diffuse Glioma. Retrieved November 20, 2023, from http://t.cn/A6W1IYsC