【住院与门诊、院内与院外，罕见病国谈药的入院壁垒如何打破？】#健闻登顶计划# #微博健康公开课#
从“国谈”到患者用上药，拢共分几步，这是一个值得思考的问题。

自2015年开始的国家药品谈判，到2023年，已有400种药品以平均降幅超50%的价格进入公立医疗机构使用，其中涉及30种罕见病治疗药物。

谈判降价后，国谈药品的供应和使用问题成为关键，尤其在与医院、药店、医保政策的衔接问题上。为了让临床急需药物在国谈后顺利入院使用，国家试图通过对公立医疗机构采购的谈判药品实行单独核算、允许患者凭处方在社会药店购买药品等策略加速国谈药品可及。

然而，不同于慢性病、肿瘤等疾病治疗路径明晰，纳入国谈的罕见病治疗药物要想走通“最后一公里”，仍有较大难度。

单独核算支付政策的制定、门诊用药的特殊政策、院内院外用药渠道的打通，乃至罕见病国谈药的进院环节，任一环节遇到阻力都将直接影响罕见病患者的用药。据统计，一种新药需要3-4年才能在我国数百家高水平医院中得到较为充分的配备。

为解决用药问题，患者群体成为推动政策执行落地的重要一方。看到罕见病患者群体为打通复杂用药环节时的不易，蔻德罕见病中心（CORD）以《“破局最后一公里”——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》（下称《报告》）这一研究，试图为众参与方献策，一同攻破这一难解困局。

药物可及背后是医疗可及性问题

《报告》梳理了曾通过国谈纳入医保的罕见病药品共有30种，涉及18个罕见病病种。据测算，罕见病国谈药物的落地情况直接关系近80万罕见病患者群体的用药情况。

在对21种样本罕见病药品的进院情况进行量化分析后发现，罕见病谈判药品在全国医疗机构的可及性处于偏低水平，大部分药品只有90家医疗机构配备，仅覆盖13%的罕见病协作网医院。

《报告》梳理发现，重点城市的协作网医院药品配备率最高者为昆明市（37%），最低的是西宁市（4%）；对于重点城市内的协作网医院，单个医院内的罕见病国谈药种类并不齐全，大多数城市平均医院配备率为17%。

在有药有政策的前提下，缘何药物的最终执行情况不理想？如果将药物的可及性拆解为“可获得性”和“可负担性”，分别指的是医疗机构与患者两方。那么，具体来看，即医院的医生是否愿意开这个药物，病人是否能负担得起这款药。不考虑药物生产、配备、储存、给药方式等因素影响，该如何解决上述两个问题呢？

首先，要弄清楚是什么影响了医生使用这类药物的积极性。《报告》分析，罕见病的谈判药品大多数为高值药品，而医疗机构配备使用高值药品会面临较大的控费压力，因为卫健部门对医疗机构的考核中，许多指标会与费用挂钩，比如药占比、次均费用、医疗服务收入占比等。这些考核束缚了医疗机构引进谈判药品的积极性。

想要让医院愿意配备，医生有用药的积极性，蔻德罕见病中心公共政策研究中心项目负责人李林国认为，首先要改变考核体系，鼓励提升诊疗罕见病的能力，并完善罕见病国谈药药品临时采购的相关规定，优化流程，为临床有需求的罕见病患者增设药品进院的绿色通道，包括明确药事会的期限、国谈药物配备，监督指标和激励指标等。

“病有所医、医有所药、药有所保、保有所得”是恒久命题，在罕见病领域尤为突出，遗憾的是，罕见病的诊治首先卡在了“病有所医”环节，医院、医生对罕见病的诊疗、用药、支付政策等情况仍处在摸索阶段。

2022年末，全国公立医院有11746个。从数量来看，324家罕见病协作网占公立医院的比例仅为2.8%，意味着罕见病诊疗资源较为稀缺。

“谈罕见病国谈药的可及问题，首先要关注到背后的医疗可及性问题。”国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员、北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅在10月14日的《报告》发布会分享中将之归结为罕见病国谈药很难下沉到三四线城市的直接原因。

李林国希望，全国可以对医疗机构罕见病诊疗能力进行排名，或者出台激励政策鼓励医疗机构提升罕见病诊疗能力。

打通“门诊与住院”“院内与院外”

在发布会现场，被谈论最多的还有门诊用药的问题。由于门诊与住院的起付线与报销比例有很大差异，门诊特病和特药管理政策中纳入罕见病药物，将对罕见病患者群体用药产生重要影响。

以脊髓性肌萎缩症为例，渤健公司诺西那生钠注射使用，住院报销，患者一年支付1.5万至2万，罗氏的利司扑兰是口服用药，门诊报销，患者自付3.5万至4.5万。由于进入国谈，诺西那生钠降价幅度更多，但使用该药物需要住院、做检查，其他成本随之增加。对于患者而言，门诊报销比例若与住院同步，将更为便利。

另一个对谈判药品可及性影响较大的是“双通道”政策。2021年5月10日，国家医保局、国家卫生健康委发布《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》，“双通道”是指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求，并同步纳入医保支付的机制。

“双通道”政策执行后，电子处方流转，国谈药物可在定点药店进行购买，但是同样会存在用药费用算在处方医院的DRG费用里，注射类药物药店无法注射等情况，使得药店和医院都不愿意销售这类药。

浙江省医疗保障研究会副会长、商业补充医疗保险委员会主任委员王平洋建议，一是推进门诊共济改革，合理调整门诊待遇政策。二是完善住院DRG支付政策。三是建立门诊特殊病种管理制度。

值得关注的是，在执行过程中，会出现医院配备了药物，但是患者未能及时了解信息，而产生供需不匹配，最终高值药品过期浪费的现象。

李林国分享的案例很好地解决了这一问题。她说，有患者群团结起来，直接与医院沟通需求，请医院帮忙采购，尽量做到采购当天就来取药，不让医院产生储存成本，减少药物过期风险。而在医院层面，无论是建立特色专科，还是协作网之间科学分配不同罕见病的诊疗，都能让药物的可及更为高效。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林认为，住院向门诊转移是大方向，线下向线上转移是大方向。

实际上，能够精准识别需求、确定需求的路径有很多，在蔲德罕见病中心高级顾问、琅钰集团首席商务官李杨阳看来，互联网的配送体系在罕见病国谈药问题上同样适用。南方医科大学南方医院药学部主任李亦蕾带来了广东经验的分享。广东省卫健委推出了罕见病用药可及的软件，患者可以通过软件查找哪些医院配备了所需药物、配备库存多少等信息，并能及时与医院进行沟通。通过信息互通的方式解决了患者的可及性问题。

政策的可持续性同样重要。部分地区没有出台单独支付的政策是出于担心政策的不可持续对患者权益产生影响。确实有政策出台没多久，最后取消的情况。例如，四川曾经有一段时间，罕见病药全部自动进入门诊的特药支付后运营了一段时间，但是没多久政策取消了。此外，有专家提出，有没有可能性罕见病的药物也可以由医保局在某些重点的网格机构中，对罕见病的药物能够提前支付，垫资一部分，然后解决医院里面资金的困难，解决医院里面进不了的问题。 #肾虚会写在脸上吗#

来源：医学界智库 http://t.cn/A6WI5wsd