AAV基因治疗
Sarepta Therapeutics的基因治疗产品SRP-9001（Elevidys）获美国FDA批准上市，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者，这些患者携带经验证的DMD基因突变。
定价为320万美元。
发布于 上海
Research_医药人-Daniel